Luxturna to lek genowy stosowany w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki, takich jak dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana mutacjami w genie RPE65. Jest to pierwszy tego typu lek zatwierdzony przez FDA. Luxturna dostarcza zdrową kopię genu RPE65 bezpośrednio do komórek siatkówki, co pozwala na produkcję białka niezbędnego do normalnego widzenia. Lek jest dostępny tylko na receptę i musi być podawany przez specjalistę w warunkach szpitalnych.
Preparat zawiera substancję: Woretygen neparwowek
Wskazania / działanie
Luxturna to lek stosowany w terapii genowej, który zawiera substancję czynną woretygen neparwowek.
Lek Luxturna stosuje się w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci, którzy stracili wzrok z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez mutacje genu RPE65. Te mutacje uniemożliwiają organizmowi wytwarzanie białka potrzebnego w procesie widzenia i tym samym prowadzą do utraty wzroku, a ostatecznie do ślepoty.
Substancja czynna leku Luxturna, woretygen neparwowek to zmodyfikowany wirus, który zawiera prawidłową kopię genu RPE65. Lek po wstrzyknięciu, dostarcza ten gen do komórek siatkówki, warstwy w tylnej części oka, która wykrywa światło. To umożliwia siatkówce wytwarzanie białka potrzebnego do widzenia. Wirus stosowany do dostarczenia genu nie powoduje chorób u ludzi.
Lek Luxturna podaje się pacjentowi tylko wtedy, gdy badania genetyczne wykazały, że utrata wzroku u pacjenta jest spowodowana przez mutacje genu RPE65.
Skład
Substancją czynną leku jest woretygen neparwowek. Każdy ml koncentratu zawiera 5 x 1012 genomów wektora (vg). Koncentrat (0,5 ml dostępnej objętości w jednodawkowej fiolce zawierającej 2 ml leku) wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed podaniem pacjentowi.
Każda dawka rozcieńczonego roztworu zawiera 1,5 x 1011 genomów wektora woretygen neparwowek, w dostępnej objętości 0,3 ml.
Innymi składnikami koncentratu są sodu chlorek (patrz punkt 2), sodu diwodorofosforan jednowodny (w celu ustalenia pH), disodu wodorofosforan dwuwodny (w celu ustalenia pH), poloksamer 188 i woda do wstrzykiwań.
Rozpuszczalnik zawiera sodu chlorek (patrz punkt 2), sodu diwodorofosforan jednowodny (w celu ustalenia pH), disodu wodorofosforan dwuwodny (w celu ustalenia pH), poloksamer 188 i wodę do wstrzykiwań.
Dawkowanie
Lek Luxturna zostanie podany pacjentowi w sali operacyjnej przez chirurgów doświadczonych w przeprowadzaniu operacji oczu.
Lek Luxturna podaje się w znieczuleniu. Lekarz porozmawia z pacjentem o znieczuleniu i o tym, jak zostanie podane pacjentowi.
Lekarz przeprowadzi operację oka, podczas której z oka usunięty zostanie przezroczysty żel, a następnie lekarz wstrzyknie lek Luxturna bezpośrednio pod siatkówkę, cienką światłoczułą powłokę w tylnej części oka. Ta procedura zostanie powtórzona w stosunku do drugiego oka po co najmniej 6 dniach. Konieczne będzie, aby pacjent pozostał w szpitalu na obserwację pooperacyjną przez kilka godzin po każdym zabiegu, aby monitorować powrót do zdrowia i obserwować, czy u pacjenta nie występują jakiekolwiek działania niepożądane po operacji lub znieczuleniu.
Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Luxturna lekarz może przepisać pacjentowi leki, które zahamują działanie układu odpornościowego pacjenta (naturalnego układu obronnego organizmu), aby nie próbował on zwalczyć leku Luxturna po jego podaniu.. Ważne jest, aby przyjmować ten lek według wskazań. Nie przerywać stosowania tego leku bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem.
Przedawkowanie
Ten lek jest podawany przez lekarza i w związku z tym podanie dawki większej niż zalecana jest mało prawdopodobne. Jeżeli jednak taka sytuacja będzie miała miejsce, lekarz będzie leczył objawy według potrzeb. Należy poinformować lekarza lub pielęgniarkę, jeżeli u pacjenta występują jakiekolwiek problemy ze wzrokiem.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki
Jedzenie i picie (alkohol)
Brak odrębnych zaleceń.
Ciąża i karmienie piersią
Wpływ tego leku na ciążę i nienarodzone dziecko nie jest znany. Jako środek ostrożności, nie należy przyjmować leku Luxturna w okresie ciąży.
Nie badano stosowania leku Luxturna u kobiet karmiących piersią. Nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki. Należy zapytać lekarza, czy należy przerwać karmienie piersią po otrzymaniu leku Luxturna.
Brak informacji o wpływie leku Luxturna na płodność mężczyzn i kobiet.
Prowadzenie pojazdów
U pacjenta mogą wystąpić przemijające zaburzenia widzenia po otrzymaniu leku Luxturna. Nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn aż do powrotu widzenia do normy. Przed wznowieniem tych czynności należy skonsultować się z lekarzem.
Ulotka Luxturna
Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)