Galafold

Galafold zawiera substancję czynną migalastat. Lek jest stosowany w długotrwałym leczeniu choroby Fabry`ego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 16 lat wzwyż, u których występują pewne mutacje (zmiany) genetyczne. Choroba Fabry`ego jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowością enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A (α–Gal A). Zależnie od typu mutacji (zmiany) w genie produkującym α–Gal A, enzym nie działa prawidłowo lub w ogólne nie występuje. Ten defekt enzymu prowadzi do nieprawidłowego … Czytaj dalej