Welagluceraza alfa

Welagluceraza alfa to substancja czynna, która jest stosowana w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I.  Jest to lek, który działa poprzez korekcję nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych. Welagluceraza alfa jest podawana w formie infuzji dożylnej. Dawka stosowana w leczeniu zależy od osiągniętych celów terapeutycznych chorego.

Dawki zwykle stosowane (dobowe) wynoszą od 15 jednostek/kg do 60 jednostek/kg. Substancja czynna może być tylko podawana pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu choroby Gauchera. Welagluceraza alfa została zatwierdzona do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych przez Food and Drug Administration (FDA) oraz przez European Medicines Agency (EMA). W obu przypadkach podmiotem odpowiedzialnym za wprowadzenie związku na rynek farmaceutyczny była firma Shire. Welagluceraza alfa jest dostępna w postaci proszku do sporządzania roztworu do infuzji.

Każda fiolka zawiera 400 jednostek welaglucerazy alfa. Po rekonstytucji jeden ml roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy alfa. Welagluceraza alfa jest wytwarzana w linii komórek ludzkiego fibroblastu HT-1080 za pomocą technologii rekombinacji DNA.