Kalydeco
Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie błonowego regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) – białka, które tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich jak chlorki, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (ang. Cystic Fibrosis, CF), mutacja genu CFTR (patrz poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków. Iwakaftor wpływa na określone nieprawidłowe białka CFTR zwiększając częstość otwierania kanału, co zwiększa … Czytaj dalej