Iwakaftor

Iwakaftor – lek stosowany w chorobach układu oddechowego. Dokładny mechanizm działania iwakaftoru nie jest znany. Lek poprawia natężoną objętość wydechową i klirens śluzowo-rzęskowy. Wskazaniem do stosowania iwakaftoru jest leczenie mukowiscydozy u dorosłych, młodzieży i dzieci, zarówno w monoterapii jak i terapi skojrzaonej z innymi lekami, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549 lub R117H genu CFTR. 

Iwakaftor dostępny jest w postaci tabletek powlekanych. Występuje również w lekach złożonych w połączeniu z lumakaftorem. 

Możliwe działania niepożądane (najczęstsze): zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie jamy nosowo-gardłowej, zapalenie błony śluzowej nosa, grypa, hipoglikemia, ból głowy, zawroty głowy, ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu, szumy w uszach, przekrwienie błony bębenkowej, zaburzenia czynności układu przedsionkowego, niedrożność przewodu słuchowego, ból jamy ustnej i gardła, niedrożność nosa, zaburzenia oddychania, wodnisty katar, niedrożność zatok, zaczerwienienie gardła, ból brzucha, biegunka, wzdęcia, nudności, zwiększenie aktywności aminotransferaz, wysypka, trądzik, świąd, guzy w piersi, bakterie w plwocinie.

Kalydeco

Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie błonowego regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) – białka, które tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich jak chlorki, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (ang. Cystic Fibrosis, CF), mutacja genu CFTR (patrz poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków. Iwakaftor wpływa na określone nieprawidłowe białka CFTR zwiększając częstość otwierania kanału, co zwiększa … Czytaj dalej

Orkambi

Lek Orkambi jest stosowany w długotrwałymym leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których stwierdzono występowanie specyficznej zmiany (nazywanej mutacją F508del) w genie kodującym białko nazywane błonowym regulatorem przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR), które odgrywa ważną rolę w regulacji przepływu śluzu w płucach. U osób, u których obecna jest ta mutacja, wytwarzne jest nieprawidłowe białko CFTR. Komórki organizmu zawierają dwie kopie genu CFTR. … Czytaj dalej

Symkevi

Lek Symkevi zawiera dwie substancje czynne: tezakaftor i iwakaftor. Lek ten poprawia działanie komórek płuc u niektórych pacjentów z mukowiscydozą. Mukowiscydoza to choroba wrodzona, która może się wiązać z zaleganiem gęstego, lepkiego śluzu w płucach i układzie pokarmowym. Lek Symkevi działa na białko nazywane CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator — mukowiscydozowy przezbłonowy regulator przewodnictwa), które u niektórych osób chorych na mukowiscydozę jest uszkodzone (mają oni mutację w genie … Czytaj dalej