Inotersen

Inotersen – lek stosowany do leczenia uszkodzeń nerwów u dorosłych z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR), chorobą, w której białka zwane amyloidami gromadzą się w tkankach wokół ciała, w tym wokół nerwów. Lek jest stosowany u pacjentów dorosłych w dwóch pierwszych etapach uszkodzenia nerwów (etap 1, kiedy pacjent jest w stanie chodzić bez pomocy, i etap 2, kiedy pacjent wciąż może chodzić, ale potrzebuje pomocy).

Inotersen jest „oligonukleotydem antysensownym”, bardzo krótkim fragmentem syntetycznego materiału genetycznego, który został zaprojektowany tak, aby przyczepić się do i zablokować materiał genetyczny komórki odpowiedzialnej za produkcję transtyretyny. To zmniejsza produkcję transtyretyny, co z kolei zmniejsza tworzenie amyloidów i łagodzi objawy hATTR.

Lek jest dostępny jako roztwór do wstrzykiwań pod skórę w wypełnionych strzykawkach (284 mg). Zalecana dawka to jedno wstrzyknięcie raz w tygodniu, podawane pod skórę w brzuchu, górnej części uda lub górnej części ramienia. Pierwsze wstrzyknięcie powinno być podane pod nadzorem wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia, a pacjenci lub opiekunowie mogą podawać kolejne wstrzyknięcia po otrzymaniu odpowiedniego szkolenia. Ponieważ substancja może powodować zmniejszenie liczby płytek krwi we krwi (co stanowi ryzyko krwawienia), liczbę płytek krwi należy monitorować podczas leczenia tym lekiem, a dawkę leku i częstotliwość jego podawania należy dostosować odpowiednio.