Tabelekleucel

Tabelekleucel to przełomowy lek immunoterapeutyczny, który został zatwierdzony w Unii Europejskiej w grudniu 2022 roku. Jest to terapia skierowana na leczenie post-transplantacyjnej choroby limfoproliferacyjnej (PTLD) związanej z wirusem Epsteina-Barr (EBV) u pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię.

Tabelekleucel jest allogenijną immunoterapią T-komórkową, która celuje i eliminuje komórki zakażone EBV w sposób ograniczony przez ludzkie antygeny leukocytarne (HLA). Lek wykorzystuje limfocyty T pobrane od dawcy, które są następnie mieszane z zakażonymi komórkami B od tego samego dawcy. Ta specyficzna metoda pozwala na skuteczne zwalczanie komórek zakażonych wirusem, minimalizując przy tym ryzyko odrzutu transplantowanego organu.

Tabelekleucel jest wskazany jako monoterapia dla osób w wieku dwóch lat i starszych z nawrotową lub oporną na leczenie EBV+ PTLD, które przeszły przeszczepienie narządów i są leczone lekami immunosupresyjnymi. Leki te, choć zapobiegają odrzuceniu przeszczepu, mogą również zwiększać ryzyko rozwoju PTLD, stanu, w którym białe krwinki zostają zakażone EBV, co może prowadzić do nadmiernego ich podziału i w konsekwencji do rozwoju chłoniaka Hodgkina.

Rekomendacja Europejskiej Agencji Leków (EMA) opiera się na wynikach trwającego wieloośrodkowego badania klinicznego fazy III. Badanie to oceniało skuteczność i bezpieczeństwo tabelekleucelu u 43 uczestników z nawrotową/refrakcyjną EBV+ PTLD, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię. Najczęstsze działania niepożądane to gorączka, biegunka, zmęczenie, nudności, anemia, zmniejszony apetyt i niski poziom sodu we krwi.

Zatwierdzenie tabelekleucelu ma znaczący wpływ na społeczność medyczną i pacjentów, oferując nową nadzieję dla osób cierpiących na EBV+ PTLD. Jest to krok naprzód w personalizowanej medycynie, gdzie leczenie jest dostosowywane do indywidualnych potrzeb pacjenta, biorąc pod uwagę specyfikę jego układu HLA.