Hemgenix

Hemgenix (etranakogen dezaparwoweku) to innowacyjny produkt terapii genowej stosowany w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B u osób dorosłych. Lek ten jest przeznaczony dla pacjentów, u których nie występują obecnie ani nie występowały w przeszłości inhibitory przeciwko białku czynnika IX. Hemgenix działa poprzez dostarczenie do organizmu funkcjonalnej kopii genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika IX – białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi.

Substancja czynna leku wykorzystuje zmodyfikowany wektor wirusowy, który transportuje gen do komórek wątroby, umożliwiając im wytwarzanie prawidłowego białka czynnika IX. W rezultacie prowadzi to do zwiększenia poziomu czynnika IX we krwi, co pomaga w bardziej efektywnym krzepnięciu krwi i zapobieganiu krwawieniom. Terapia ta jest podawana jednorazowo w formie wlewu dożylnego w warunkach szpitalnych, pod nadzorem specjalisty doświadczonego w leczeniu hemofilii B.

Jaki jest skład Hemgenix, jakie substancje zawiera?

Każdy mililitr koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji zawiera:

• Substancję czynną: etranakogen dezaparwoweku w ilości 1 x 10¹³ kopii genomu (gc)/mL
• Substancje pomocnicze: sacharoza, polisorbat-20, chlorek potasu, diwodorofosforan potasu, chlorek sodu, wodorofosforan sodu, kwas solny (do ustalenia pH), woda do wstrzykiwań

Lek zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie (GMO). Produkt ma postać przejrzystego, bezbarwnego roztworu.

Dawkowanie preparatu Hemgenix – jak stosować ten lek?

Hemgenix jest podawany wyłącznie w warunkach szpitalnych, pod nadzorem lekarza specjalisty doświadczonego w leczeniu hemofilii B. Lek podawany jest jednorazowo w formie powolnego wlewu dożylnego (kroplówki), który trwa zazwyczaj od 1 do 2 godzin. Dawka jest ustalana indywidualnie przez lekarza na podstawie masy ciała pacjenta.

Ważne informacje dotyczące procesu leczenia:

• Poprawa w zakresie krzepnięcia krwi może być widoczna dopiero po kilku tygodniach od podania leku
• W początkowym okresie może być konieczne kontynuowanie dotychczasowej terapii zastępczej czynnikiem IX
• Lekarz będzie regularnie monitorował poziom czynnika IX we krwi (co tydzień przez pierwsze 3 miesiące, a następnie w regularnych odstępach czasu)
• Na podstawie wyników badań lekarz zdecyduje o ewentualnym zmniejszeniu lub przerwaniu dotychczasowej terapii zastępczej

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Lek Hemgenix jest podawany jednorazowo w warunkach szpitalnych przez wykwalifikowany personel medyczny, co minimalizuje ryzyko przedawkowania. Pacjent jest monitorowany podczas infuzji oraz przez co najmniej 3 godziny po jej zakończeniu. W przypadku wystąpienia nietypowo wysokich poziomów czynnika IX, które mogłyby teoretycznie zwiększać ryzyko powikłań zakrzepowo-zatorowych, pacjent pozostaje pod ścisłą kontrolą lekarską.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Hemgenix – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku Hemgenix. Jednak ze względu na potencjalny wpływ na wątrobę, należy zachować ostrożność w przypadku spożywania alkoholu. Pacjenci z czynnikami ryzyka rozwoju raka wątrobowokomórkowego, w tym osoby nadmiernie spożywające alkohol, będą podlegać regularnym kontrolom stanu wątroby przez co najmniej 5 lat po podaniu leku.

Czy można stosować Hemgenix w okresie ciąży i karmienia piersią?

Stosowanie leku Hemgenix nie jest zalecane u kobiet w ciąży oraz karmiących piersią, ponieważ:

• Brak danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u kobiet z hemofilią B
• Wpływ leku na ciążę i nienarodzone dziecko nie jest znany
• Nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki

Po leczeniu lekiem Hemgenix pacjent i jego partnerka powinni stosować skuteczną antykoncepcję przez 12 miesięcy. Zaleca się stosowanie podwójnej metody barierowej (np. prezerwatywa i krążek domaciczny).

Skutki uboczne Hemgenix, jakie są działania niepożądane?

Podczas stosowania leku Hemgenix mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

• Bardzo często (występujące u więcej niż 1 na 10 osób):
  • Bóle głowy
  • Podwyższony poziom enzymów wątrobowych (aminotransferazy alaninowej i asparaginianowej)
  • Objawy grypopodobne
  • Podwyższony poziom białka C-reaktywnego
  • Reakcje związane z infuzją (reakcje alergiczne, reakcje w miejscu wlewu, zawroty głowy, świąd oka, zaczerwienienie skóry, ból brzucha, pokrzywka, dyskomfort w klatce piersiowej, gorączka)
• Często (występujące maksymalnie u 1 na 10 osób):
  • Zawroty głowy
  • Nudności
  • Zmęczenie
  • Ogólne złe samopoczucie
  • Podwyższony poziom bilirubiny we krwi
  • Podwyższony poziom fosfokinazy kreatynowej we krwi

Interakcje leku Hemgenix z innymi lekami

Należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych obecnie lub ostatnio lekach. Szczególną uwagę należy zwrócić na:

• Leki mogące uszkadzać wątrobę (hepatotoksyczne) – lekarz może zdecydować o konieczności ich odstawienia przed podaniem leku Hemgenix
• Leki wpływające na układ odpornościowy – mogą mieć wpływ na skuteczność terapii
• Dotychczasową terapię zastępczą czynnikiem IX – lekarz zadecyduje o jej ewentualnej modyfikacji lub zaprzestaniu na podstawie wyników regularnych badań kontrolnych

Ulotka Hemgenix – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów