Orkambi

Lek Orkambi jest stosowany w długotrwałymym leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których stwierdzono występowanie specyficznej zmiany (nazywanej mutacją F508del) w genie kodującym białko nazywane błonowym regulatorem przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR), które odgrywa ważną rolę w regulacji przepływu śluzu w płucach. U osób, u których obecna jest ta mutacja, wytwarzne jest nieprawidłowe białko CFTR. Komórki organizmu zawierają dwie kopie genu CFTR. Lek Orkambi jest stosowany u pacjentów, u których mutacja F508del jest obecna w obydwu kopiach.

Lek zawiera dwie substancje czynne, lumakaftor oraz iwakaftor, które działają wspólnie w celu poprawy działania nieprawidłowego białka CFTR. Lumakaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, natomiast iwakaftor sprawia, że nieprawidłowe białko funkcjonuje w sposób bardziej zbliżony do prawidłowego.

Podczas stosowania leku Orkambi pacjent może zaobserwować poprawę w oddychaniu, rzadsze zachorowania i (lub) łatwiejsze przybieranie na wadze.

Dawka
Zalecana dawka dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych to dwie tabletki dwa razy na dobę (w odstępie 12 godzin, w sumie cztery tabletki [800 mg lumakaftoru i 500 mg iwakaftoru] na dobę).

Jeśli u pacjenta występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby, lekarz może zmniejszyć dawkę leku, ponieważ wątroba nie usuwa leku Orkambi tak szybko, jak u pacjentów z prawidłową czynnością wątroby.

• Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby: dawka może zostać zmniejszona do dwóch tabletek rano oraz jednej tabletki wieczorem (w sumie 600 mg lumakaftoru oraz 375 mg iwakaftoru na dobę).
• Ciężkie zaburzenia czynności wątroby: dawka może zostać zmniejszona do jednej tabletki (200 mg lumakaftoru i 125 mg iwakaftoru) co 12 godzin.

Sposób podawania
Lek Orkambi należy przyjmować doustnie. Tabletki należy połknąć w całości. Nie należy żuć, przełamywać ani rozpuszczać tabletek.

Należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty po poradę. Jeśli jest to możliwe, należy wziąć ze sobą ek i tę ulotkę. Mogą wystąpić działania niepożądane, w tym działania wymienione w punkcie 4 ulotki, poniżej.

Bezpośrednio przed przyjęciem lub natychmiast po przyjęciu leku Orkambi należy spożyć posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze.

Przyjmowanie leku Orkambi wraz z posiłkiem zawierającym tłuszcze jest ważne dla osiągnięcia odpowiedniego poziomu leku w organizmie. Posiłki i przekąski zalecane w mukowiscydozie lub jako część normalnej diety zawierają odpowiednią ilość tłuszczu. Posiłki i przekąski, które przygotowano z wykorzystaniem masła, oleju lub jajek, zawierają tłuszcze. Przykłady innych produktów żywnościowych zawierających tłuszcze:
• ser, pełne mleko, produkty mleczne z pełnego mleka
• mięso, ryby tłuste
• awokado, hummus, produkty sojowe (tofu)
• batony proteinowe i napoje

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Jeśli jest to możliwe, należy unikać stosowania leku w ciąży. Lekarz pomoże zdecydować, jaki sposób postępowania będzie najlepszy dla pacjentki i jej dziecka.

Nie wiadomo, czy lumakaftor lub iwakaftor przenika do mleka ludzkiego. Jeżeli pacjentka planuje karmić piersią, przed zastosowaniem leku powinna poradzić się lekarza. Lekarz zdecyduje, czy należy przerwać karmienie piersią, czy przerwać stosowanie lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem. Lekarz weźmie pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki.