Lumakaftor

Lumakaftor to wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny o wzorze sumarycznym C24H18F2N2O5. Jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększając obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania Lumakaftor polega na poprawie przetwarzania oraz transportu F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.

Lumakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów: duszność, przeziębienie, nudności, biegunka, zapalenia górnych dróg oddechowych, zmęczenie, problemy z oddychaniem, wzrost poziomu kinazy kreatynowej w osoczu krwi, wysypka, nadmierne wydalanie gazów jelitowych, wodnisty katar, grypa.

Ważne jest, aby pamiętać, że Lumakaftor powinien być przepisywany do leczenia wyłącznie przez lekarzy doświadczonych w leczeniu mukowiscydozy, wymagane jest również oznaczenie genotypu choroby, gdyż lumakaftor działa wyłącznie w potwierdzonej mutacji F508del na obydwu allelach genu CFTR. Przeciwwskazaniem do stosowania lumakaftoru jest nadwrażliwość na substancję czynną.