Upstaza

Upstaza to innowacyjny lek stosowany w terapii genowej, zawierający substancję czynną eladokagen eksuparwowek. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku od 18 miesięcy z niedoborem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC). AADC to kluczowe białko odpowiedzialne za wytwarzanie substancji niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania układu nerwowego.

Niedobór AADC jest chorobą genetyczną spowodowaną mutacją w genie DDC, która zaburza rozwój układu nerwowego dziecka, wpływając na takie funkcje jak ruch, jedzenie, oddychanie, mowa i zdolności umysłowe. Upstaza działa poprzez dostarczenie prawidłowej kopii genu DDC do określonego obszaru mózgu (skorupy mózgu) za pomocą zmodyfikowanego wirusa związanego z adenowirusami. Lek podawany jest jednorazowo poprzez infuzję bezpośrednio do mózgu w warunkach chirurgicznych.

Jaki jest skład Upstaza, jakie substancje zawiera?

Każde 0,5 ml roztworu zawiera 2,8 × 10¹¹ genomów wektorowych eladokagenu eksuparwoweku. Lek zawiera również substancje pomocnicze:

• chlorek potasu
• chlorek sodu
• diwodorofosforan potasu
• wodorofosforan disodu
• poloksamer 188
• woda do wstrzykiwań

Lek ma postać przejrzystego lub lekko nieprzejrzystego, bezbarwnego lub bladobiałego roztworu do infuzji.

Dawkowanie preparatu Upstaza – jak stosować ten lek?

Lek Upstaza podawany jest jednorazowo podczas zabiegu neurochirurgicznego. Całkowita dawka wynosi 1,8 × 10¹¹ wektorów genowych, podawanych w postaci czterech infuzji o objętości 0,08 ml każda (0,45 × 10¹¹ wektorów genowych na infuzję). Infuzje wykonywane są w cztery różne miejsca w skorupie mózgu – po dwie na każdą stronę.

Zabieg wykonywany jest w specjalistycznym ośrodku neurochirurgicznym przez wykwalifikowanego neurochirurga w warunkach sterylnych. Po zabiegu pacjent pozostaje w szpitalu lub w jego pobliżu przez minimum 48 godzin w celu monitorowania. Następnie odbywają się wizyty kontrolne:

• pierwsza wizyta po 7 dniach od zabiegu – ocena ewentualnych powikłań
• druga wizyta po 3 tygodniach od zabiegu – monitorowanie procesu rekonwalescencji i potencjalnych działań niepożądanych

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Ryzyko przedawkowania jest minimalne, ponieważ lek podawany jest przez wykwalifikowany personel medyczny w ściśle kontrolowanych warunkach szpitalnych. W przypadku podania większej dawki leku, lekarz wdroży odpowiednie leczenie objawowe.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Upstaza – czy mogę spożywać alkohol?

Ze względu na jednorazowe podanie leku podczas zabiegu neurochirurgicznego, nie ma specjalnych ograniczeń dotyczących spożywania pokarmów czy napojów. Wszelkie zalecenia dotyczące diety w okresie rekonwalescencji po zabiegu zostaną przekazane przez lekarza prowadzącego.

Czy można stosować Upstaza w okresie ciąży i karmienia piersią?

Wpływ leku Upstaza na ciążę i nienarodzone dziecko nie został zbadany. Brak również danych dotyczących stosowania leku u kobiet karmiących piersią. Nie ma informacji na temat wpływu leku na płodność u mężczyzn i kobiet. W przypadku planowania ciąży lub karmienia piersią należy skonsultować się z lekarzem.

Skutki uboczne Upstaza, jakie są działania niepożądane?

Działania niepożądane związane z lekiem Upstaza można podzielić na kilka kategorii:

• Bardzo częste działania niepożądane (występujące u więcej niż 1 na 10 osób):
  • bezsenność
  • niekontrolowane ruchy (dyskineza)

• Częste działania niepożądane (występujące u nie więcej niż 1 na 10 osób):
  • trudności z karmieniem
  • drażliwość
  • wzmożone wydzielanie śliny

Dodatkowo mogą wystąpić działania niepożądane związane z zabiegiem chirurgicznym i znieczuleniem, takie jak zapalenie płuc, niskie ciśnienie krwi, gorączka czy nieprawidłowe szmery oddechowe.

Interakcje leku Upstaza z innymi lekami

Przed zastosowaniem leku należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych obecnie lub ostatnio lekach. Lekarz oceni, czy pacjent może otrzymywać standardowe szczepienia lub czy konieczne jest dostosowanie harmonogramu szczepień. Ze względu na jednorazowe podanie leku bezpośrednio do mózgu, ryzyko interakcji z innymi lekami jest ograniczone.

Ulotka Upstaza – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów