Tafamidis to lek, który wpływa na białko zwane transtyretyną (TTR), produkowane głównie w wątrobie. Transtyretynowa amyloidoza (ATTR) to stan, w którym dochodzi do nieprawidłowego odkładania się białka TTR w wielu częściach ciała, zakłócając normalne funkcje. Nagromadzenie TTR w sercu może prowadzić do niewydolności serca.
Tafamidis jest lekiem, który stabilizuje tetrameryczną formę białka transtyretyny, zmniejszając ilość monomerów dostępnych do amyloidogenezy. Jest to lek o długim czasie działania, podawany raz dziennie, i ma szerokie okno terapeutyczne.
Tafamidis jest stosowany do opóźniania uszkodzeń nerwów u dorosłych z amyloidozą związaną z transtyretyną z polineuropatią lub chorobą serca u dorosłych z amyloidozą związaną z transtyretyną z kardiomiopatią. Jest podawany doustnie. Kobiety nie powinny zachodzić w ciążę ani karmić piersią podczas przyjmowania go. Osoby z rodzinna polineuropatią amyloidową, które przeszły przeszczepienie wątroby, nie powinny go przyjmować.
Więcej niż 10% osób w badaniach klinicznych miało jedno lub więcej z następujących: infekcje układu moczowego, infekcje pochwy, ból górnej części brzucha lub biegunka. Tafamidis nie wydaje się oddziaływać z cytochromem P450, ale hamuje ATP-binding cassette super-family G member 2, więc prawdopodobnie wpływa na poziomy niektórych leków, w tym metotreksatu, rosuwastatyny i imatinibu. Hamuje również organic anion transporter 1 i organic anion transporter 3/solute carrier family 22 member 8, więc prawdopodobnie oddziałuje z niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi i innymi lekami, które polegają na tych transporterach.
Vyndaqel to lek w postaci miękkich kapsułek, który zawiera substancję czynną tafamidis. Jest to specyficzny stabilizator transtyretyny. Lek jest wydawany na receptę i jest przeznaczony do zastrzeżonego stosowania. Wskazany jest do leczenia amyloidozy transtyretynowej u dorosłych pacjentów z objawową polineuropatią 1. stopnia, w celu opóźnienia wystąpienia obwodowych zaburzeń neurologicznych.
