Ponatynib

Ponatinib to wielocelowy inhibitor kinazy. Jego głównym celem komórkowym jest białko kinazy tyrozynowej Bcr-Abl, które jest nieustannie aktywne i promuje postęp CML. To białko powstaje z połączonych genów Bcr i Abl – co jest powszechnie znane jako chromosom Filadelfia.

Ponatinib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej, wyprodukowanym przez obliczeniowe i strukturalne podejście do rozwoju małocząsteczkowego TKI. Ponatinib został zaprojektowany z myślą o potężnym hamowaniu aktywności kinazy natywnego BCR-ABL i wszystkich wariantów mutanta, w tym „gatekeeper” T315I.

Ponatinib jest lekiem przeciwnowotworowym, który zawiera substancję czynną ponatinib. Jest stosowany do leczenia dorosłych z następującymi typami białaczki (rak białych krwinek): przewlekła białaczka szpikowa (CML) w różnych stadiach znanych jako przewlekłe, przyspieszone i fazy wybuchowe; ostre białaczki limfoblastyczne (ALL) u pacjentów, którzy są „dodatni na chromosom Filadelfia” (Ph+). Ph+ oznacza, że niektóre z genów pacjenta przegrupowały się, tworząc specjalny chromosom zwany chromosomem Filadelfia, który prowadzi do rozwoju białaczki. Chromosom Filadelfia jest obecny u niektórych pacjentów z ALL i u większości pacjentów z CML. Ponatinib jest stosowany u pacjentów, którzy nie tolerują lub nie reagują na dasatinib (pacjenci z CML lub ALL) lub nilotinib (pacjenci z CML), które są innymi lekami przeciwnowotworowymi tej samej klasy, i u których kolejne leczenie imatinibem (trzeci taki lek) nie jest uważane za odpowiednie. Jest również stosowany u pacjentów, którzy mają mutację genetyczną o nazwie „mutacja T315I”, która czyni ich odpornymi na leczenie imatinibem, dasatinibem lub nilotinibem.