Gemtuzumab ozogamycyny to substancja cytotoksyczna, która jest połączona z przeciwciałem monoklonalnym. Część substancji czynnej będąca przeciwciałem monoklonalnym (gemtuzumab) została zaprojektowana w taki sposób, aby wiązała się z CD33 – antygenem występującym na powierzchni komórek ostrej białaczki szpikowej u około 80% pacjentów. Gdy przeciwciało przyłącza się do CD33, komórka wchłania to przeciwciało wraz z przyłączoną do niego substancją cytotoksyczną. Wewnątrz komórki uwalniana jest substancja cytotoksyczna o nazwie kalicheamycyna. Następnie kalicheamicyna niszczy DNA komórek białaczkowych, co ostatecznie prowadzi do ich zniszczenia.
Działania niepożądane związane z gemtuzumab ozogamycyny obejmują ciężką i długotrwałą supresję szpiku, spadek liczby leukocytów i trombocytów, problemy dotyczące wątroby oraz działania niepożądane związane z wlewem dożylnym jak dreszcze, gorączka i spadek ciśnienia tętniczego.
W przeszłości gemtuzumab ozogamycyny był stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej u pacjentów z dodatnimi wynikami badań w kierunku receptorów CD33, u których wystąpił nawrót choroby po wcześniejszym kursie leczenia oraz którzy nie kwalifikowali się do innych typów intensywnej chemioterapii. Jednak ze względu na rosnące obawy co do profilu bezpieczeństwa i nieudowodnioną skuteczność, gemtuzumab został wycofany z rynku. Obecnie jest dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Podstawą decyzji był fakt wykazania, że gemtuzumab ozogamycyny podawany w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną, wydłuża czas przeżycia pacjentów bez nawrotu choroby nowotworowej nawet o 8 miesięcy. Działania niepożądane związane z lekiem (mimo że niektóre z nich mogą być poważne) uznano za akceptowalne wobec ciężkości stanu pacjenta.
Mylotarg to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Działa poprzez substancję czynną gemtuzumab ozogamycynę. Jest przeznaczony do leczenia ostrej białaczki szpikowej u pacjentów w wieku 15 lat i starszych, u których nie zastosowano dotychczas innych metod leczenia. Lek jest dostępny na receptę.
