Vimizim to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu IVA (znanej również jako choroba Morquio A), która jest rzadką chorobą genetyczną. Lek ten zawiera substancję czynną o nazwie elosulfaza alfa, która pomaga zastąpić enzym, którego brakuje u osób z chorobą Morquio A. Vimizim jest podawany jako infuzja dożylna (kroplówka) raz w tygodniu.
Preparat zawiera substancję: Elosulfaza alfa
Wskazania / działanie
Vimizim zawiera enzym elosulfazę alfa, który należy do grupy leków znanych pod nazwą enzymatycznych terapii zastępczych. Jest on stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci chorych na mukopolisacharydozę typu IVA (MPS IVA, znana także jako zespół Morquio typu A).
U osób chorych na MPS IVA enzym 6-sulfataza N-acetylogalaktozaminy nie występuje w ogóle lub występuje w niewystarczającej ilości. Jest to enzym, który rozkłada pewne specyficzne substancje w organizmie, takie jak siarczan keratanu, które występują w wielu tkankach w organizmie, w tym w tkance chrzęstnej i w tkance kostnej. W rezultacie te substancje nie są rozkładane i przetwarzane przez organizm tak, jak powinny. Gromadzą się w tkankach, zakłócając ich normalną czynność, co powoduje objawy MPS IVA, takie jak trudności z chodzeniem, z oddychaniem, niski wzrost i utrata słuchu.
Jak działa Vimizim
Ten lek zastępuje naturalny enzym – 6-sulfatazę N-acetylogalaktozaminy, którego brakuje pacjentom z MPS IVA. Wykazano, że leczenie poprawia chodzenie i zmniejsza stężenie siarczanu keratanu w organizmie. Ten lek może łagodzić objawy MPS IVA
Skład
Substancją czynną leku jest elosulfaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 1 mg elosulfazy alfa.
Każda fiolka o objętości 5 ml zawiera 5 mg elosulfazy alfa.
Pozostałe składniki to: octan sodu trójwodny, diwodorofosforan sodu jednowodny, chlorowodorek argininy, sorbitol, polisorbat 20 oraz wodę do wstrzykiwań (patrz punkt 2 „Vimizim zawiera sód i sorbitol” w zalączonej ulotce dla pacjenta).
Dawkowanie
Przed podaniem lek należy rozcieńczyć. Przed leczeniem lekarz lub pielęgniarka podadzą pewne leki zmniejszające prawdopodobieństwo wystąpienia reakcji alergicznych. Mogą również zostać podane leki przeciwgorączkowe.
Dawka
Wielkość dawki zależy od masy ciała. Zalecany schemat dawkowania u dorosłych i u dzieci wynosi 2 mg/kg masy ciała podawane raz w tygodniu we wlewie dożylnym (infuzja dożylna). Każda infuzja zostanie podana w czasie około 4 godzin. Podawanie Vimizimu można rozpoczynać u osób w jak najmłodszym wieku i lek ten jest przeznaczony do długoterminowego stosowania.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki.
Przedawkowanie
Lek podawany przez lekarza lub pielęgniarkę.
Jedzenie i picie (alkohol)
Nie dotyczy.
Ciąża i karmienie piersią
Nie należy stosować Vimizimu w okresie ciąży, chyba, że jest to bezwzględnie konieczne. Nie wiadomo, czy Vimizim przenika do mleka ludzkiego. Należy omówić z lekarzem, czy korzyści z przyjmowania Vimizimu przewyższają potencjalne zagrożenie dla nowo narodzonego dziecka w trakcie karmienia piersią. Nie wiadomo, czy Vimizim ma wpływ na płodność u ludzi. Nie zaobserwowano takiego wpływu u zwierząt.
Ulotka Vimizim
Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)
Brak charakterystyki produktu leczniczego.