Vimizim

Vimizim zawiera enzym elosulfazę alfa, który należy do grupy leków znanych pod nazwą enzymatycznych terapii zastępczych. Jest on stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci chorych na mukopolisacharydozę typu IVA (MPS IVA, znana także jako zespół Morquio typu A). U osób chorych na MPS IVA enzym 6-sulfataza N-acetylogalaktozaminy nie występuje w ogóle lub występuje w niewystarczającej ilości. Jest to enzym, który rozkłada pewne specyficzne substancje w organizmie, takie jak siarczan keratanu, … Czytaj dalej