Ravicti

Substancją czynną leku Ravicti jest glicerolu fenylomaślan, który jest stosowany w leczeniu sześciu znanych zaburzeń cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy. Zaburzenia cyklu mocznikowego obejmują niedobory syntazy karbamoilofosforanowej I (CPS), karbamoilotransferazy ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i związanej z zespołem hiperamonemia-hiperornitynemiahomocytrulinemia (HHH) translokazy ornitynowej.

Informacje dotyczące zaburzeń cyklu mocznikowego
• W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie usuwać azotu pochodzącego z białek przyjmowanych wraz z pożywieniem.
• Normalnie organizm zamienia nadmiarowy azot z białek w produkt odpadowy – amoniak.
Następnie wątroba usuwa amoniak z organizmu w cyklu zwanym cyklem mocznikowym.
• W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wytwarzać wystarczającej ilości enzymów wątrobowych potrzebnych do usuwania nadmiaru azotu.
• Oznacza to, że amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie będzie usuwany z organizmu, może dojść do uszkodzenia mózgu, co może prowadzić do zaburzeń świadomości lub śpiączki.
• Zaburzenia cyklu mocznikowego są rzadkie.

Na czym polega działanie leku RAVICTI
Lek RAVICTI pomaga w usuwaniu zbędnego azotu z organizmu. Powoduje to zmniejszenie ilości amoniaku w organizmie.

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Podczas przyjmowania glicerolu fenylomaślanu należy stosować specjalną dietę ubogą w białka.

Jaką dawkę leku należy przyjmować
Lekarz zaleci, jaką dawkę leku RAVICTI należy przyjmować każdego dnia.
• Dawka dobowa zależy od wzrostu i masy ciała pacjenta oraz od ilości białka w diecie i poziomu zaburzeń cyklu mocznikowego.
• Lekarz może zalecić stosowanie mniejszej dawki w przypadku zaburzeń wątroby lub nerek.
• Aby lekarz mógł określić właściwą dawkę, konieczne będą regularne badania krwi.
• Lekarz może zalecić przyjmowanie leku RAVICTI częściej niż 3 razy na dobę. U małych dzieci może to być 4 do 6 razy na dobę. Pomiędzy kolejnymi dawkami muszą upłynąć co najmniej 3 godziny.

Przyjmowanie tego leku
Lekarz prowadzący poinformuje, w jaki sposób należy przyjmować lek RAVICTI w postaci płynu doustnego. Można go przyjmować w następujący sposób:
• doustnie;
• przez rurkę przechodzącą przez ścianę brzucha (jamy brzusznej) do żołądka – zwaną sondą gastrostomijną;
• przez rurkę przechodząca przez nos do żołądka – zwaną sondą nosowo-żołądkową.

Lek RAVICTI należy przyjmować doustnie, chyba że lekarz prowadzący zalecił inaczej.

W przypadku zastosowania większej niż zalecana dawki leku należy porozumieć się z lekarzem.

W przypadku zaobserwowania któregokolwiek z poniższych objawów należy skontaktować się z lekarzem lub udać się bezpośrednio do szpitala, ponieważ objawy te mogą wskazywać na przedawkowanie lub podwyższone stężenie amoniaku:
• senność, zmęczenie, oszołomienie lub niekiedy stan splątania;
• bóle głowy;
• zmiana odczuwania smaku;
• zaburzenia słuchu;
• uczucie dezorientacji;
• mniejsza zdolność do zapamiętywania;
• ewentualne pogorszenie istniejących zaburzeń neurologicznych.

Lek RAVICTI należy przyjmować wraz z posiłkiem lub bezpośrednio po posiłku. Małe dzieci powinny przyjmować lek w trakcie lub bezpośrednio po karmieniu.

• Jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna powiedzieć o tym lekarzowi przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI. W przypadku zajścia w ciążę w trakcie przyjmowania leku RAVICTI należy porozumieć się z lekarzem, ponieważ może to zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.
• Kobiety w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas terapii lekiem RAVICTI. Należy omówić z lekarzem najlepszą metodę antykoncepcji.
• Nie należy przyjmować leku RAVICTI w czasie karmienia piersią, ponieważ może on przenikać do mleka matki i może zaszkodzić dziecku.