Welmanaza alfa to substancja czynna stosowana w farmacji. Jest produkowana metodą rekombinacji DNA w komórkach ssaka, pochodzących z jajnika chomika chińskiego (CHO).
Jedna fiolka zawiera 10 mg welmanazy alfa. Po rozpuszczeniu proszku jeden ml roztworu zawiera 2 mg welmanazy alfa (10 mg/5 ml).
Welmanaza alfa jest stosowana jako enzymatyczna terapia zastępcza (ETZ) w leczeniu objawów pozaneurologicznych u pacjentów z łagodną do umiarkowanej alfa-mannozydozą. Alfa-mannozydoza jest rzadką, dziedziczną chorobą metaboliczną, wynikającą z braku lub niedoborów aktywności enzymu alfa-mannozydazy. Niedobory tego enzymu zaburzają degradację łańcuchów oligosacharydowych w glikozylowanych białkach i doprowadzają do wewnątrzkomórkowego spichrzania.
Zalecany schemat dawkowania to 1 mg/kg masy ciała, podawany raz na tydzień w infuzji dożylnej o kontrolowanej szybkości. Produkt powinien być podawany przez osobę należącą do fachowego personelu medycznego z umiejętnością stosowania ETZ i udzielania pomocy medycznej w nagłych przypadkach. Czas trwania infuzji powinien wynosić co najmniej 50 minut. Mniejszą szybkość infuzji można zalecić, jeśli według oceny lekarza będzie to uzasadnione klinicznie, na przykład na początku leczenia lub jeśli uprzednio występowały reakcje związane z infuzją.
Lamzede to lek, który jest stosowany w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu B. Jest to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba metaboliczna, która prowadzi do gromadzenia się sfingomieliny, rodzaju tłuszczu, w różnych komórkach i tkankach organizmu. Lamzede działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, który normalnie rozkłada sfingomielinę. Lek jest dostępny na receptę.
