Enjaymo
Enjaymo to lek zawierający sutimlimab, stosowany w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej u dorosłych z chorobą zimnych aglutynin (CAD). Enjaymo jest dostępny wyłącznie na receptę.
Sutimlimab
Sutimlimab jest przeciwciałem monoklonalnym stosowanym w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą zimnych aglutynin (CAD). CAD to rzadkie schorzenie krwi, w którym układ odpornościowy atakuje czerwone krwinki, prowadząc do ich zlepiania się i niszczenia, co skutkuje niedokrwistością hemolityczną. Został zatwierdzony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w lutym 2022 roku oraz w Unii Europejskiej w listopadzie 2022 roku.
Mechanizm działania
Sutimlimab działa poprzez hamowanie enzymu C1s, który jest kluczowym elementem klasycznej drogi aktywacji dopełniacza. Dopełniacz to część układu odpornościowego, która pomaga w eliminacji patogenów i uszkodzonych komórek. W przypadku CAD, dopełniacz przyczynia się do niszczenia czerwonych krwinek. Sutimlimab, wiążąc się z C1s, zapobiega tworzeniu enzymu C3-konwertazy, co z kolei hamuje dalszą aktywację dopełniacza i chroni czerwone krwinki przed zniszczeniem.
Wskazania do stosowania
Sutimlimab jest wskazany do zmniejszenia potrzeby transfuzji czerwonych krwinek z powodu hemolizy u dorosłych pacjentów z CAD. Hemoliza to proces niszczenia czerwonych krwinek, który prowadzi do niedokrwistości i innych poważnych komplikacji zdrowotnych.
Dawkowanie i sposób podawania
Sutimlimab jest podawany w formie infuzji dożylnej. Początkowo pacjenci otrzymują dawkę raz w tygodniu przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie co dwa tygodnie. Dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta i wynosi 6,5 g lub 7,5 g na infuzję. Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu CAD.
Skuteczność i badania kliniczne
Skuteczność sutimlimabu została oceniona w dwóch głównych badaniach klinicznych z udziałem 66 dorosłych pacjentów z CAD. W pierwszym badaniu, pacjenci, którzy nie otrzymali niedawno transfuzji krwi, byli leczeni sutimlimabem lub placebo. Po 26 tygodniach leczenia, około 73% pacjentów leczonych sutimlimabem wykazało poprawę, w porównaniu do 15% pacjentów otrzymujących placebo. W drugim badaniu, pacjenci, którzy niedawno otrzymali transfuzję krwi, byli leczeni sutimlimabem przez 26 tygodni. W tym badaniu 54% pacjentów odpowiedziało na leczenie.
Działania niepożądane
Najczęstsze działania niepożądane związane z sutimlimabem to infekcje dróg oddechowych, infekcje wirusowe, biegunka, niestrawność, kaszel, bóle stawów, zapalenie stawów oraz obrzęki kończyn dolnych i rąk. W badaniach klinicznych 29% pacjentów doświadczyło reakcji związanych z infuzją, takich jak duszność, szybkie bicie serca, nudności, zaczerwienienie, ból głowy, niskie ciśnienie krwi, dyskomfort w klatce piersiowej, świąd, wysypka, reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz zawroty głowy.
