Patisiran to substancja czynna, która jest bardzo krótkim syntetycznym materiałem genetycznym. Została zaprojektowana tak, aby mogła dołączyć do i zablokować materiał genetyczny komórki odpowiedzialnej za produkcję transtyretyny. Dzięki temu redukuje produkcję wadliwej transtyretyny, co z kolei zmniejsza tworzenie amyloidów i łagodzi objawy amyloidozy hATTR.
Patisiran jest lekiem opartym na małym interferującym RNA (siRNA). Wykorzystuje nowatorskie podejście do celowania i redukcji produkcji białka TTR w wątrobie za pomocą ścieżki RNAi. Aktywny składnik siRNA Patisiranu jest formułowany w nanocząsteczkach lipidowych, które chronią RNA i ułatwiają jego dostarczanie do tkanek docelowych. Formuła nanocząsteczek lipidowych obejmuje składniki bufora, a także składniki lipidowe DLin-MC3-DMA, Distearoylphosphatidylcholine, cholesterol i lipid PEGylowany DMG-PEG 2000.
Patisiran jest stosowany w leczeniu uszkodzeń nerwów spowodowanych dziedziczną amyloidozą transtyretinową (hATTR), chorobą, w której nieprawidłowe białka zwane amyloidami gromadzą się w tkankach na całym ciele, w tym wokół nerwów. W przypadku pacjentów z amyloidozą hATTR, białko zwane transtyretiną, które krąży we krwi, jest wadliwe i łatwo się łamie. Złamane białko tworzy złogi amyloidowe w tkankach i organach na całym ciele, w tym wokół nerwów, gdzie zakłóca ich normalne funkcje.
Onpattro to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu dziedzicznej polineuropatii amyloidowej u dorosłych. Jest to rzadka, postępująca choroba genetyczna, która wpływa na nerwy obwodowe. Lek Onpattro działa poprzez hamowanie produkcji białka transtyretyny, które jest odpowiedzialne za objawy choroby. Lek jest podawany dożylnie co 3 tygodnie.
