Mawakamten

Mawakamten – substancja stosowana w leczeniu obstrukcyjnej kardiomiopatii przerostowej (oHCM) – schorzenia, w którym mięsień sercowy ulega przerostowi lub powiększeniu, co może blokować przepływ krwi z serca do reszty ciała. Substancja czynna mavacamten, będąca inhibitorem miozyny kardialnej, wiąże się z miozyną, zapobiegając jej przyłączeniu do aktyny, co redukuje nadmierne połączenia między tymi dwoma białkami. Dzięki temu mięsień sercowy może się bardziej rozluźnić, co poprawia objawy oHCM.

Mavacamten został zatwierdzony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych w kwietniu 2022 roku, a w czerwcu 2023 roku Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła mavacamten do użytku w Unii Europejskiej. Jest to lek klasyfikowany jako „pierwszy w swojej klasie”, co oznacza, że jest monitorowany jeszcze intensywniej niż inne leki.

W badaniach klinicznych mavacamten wykazał znaczącą skuteczność w zmniejszaniu kurczliwości mięśnia sercowego, celując w hiperkontraktylność sarkomeru, która jest jedną z cech charakterystycznych kardiomiopatii przerostowej i hamuje nadmierną formację mostków poprzecznych miozyny z aktyną, przesuwając ogólną populację miozyny w kierunku oszczędzającego energię, rekrutowalnego, superrozluźnionego stanu.

Mavacamten jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z objawową obstrukcyjną kardiomiopatią przerostową klasy II-III według New York Heart Association, aby poprawić zdolność funkcjonalną i objawy. Lek jest dostępny w formie doustnej i jest przepisywany tylko na receptę.

Jednakże, jak każdy lek, mavacamten może powodować skutki uboczne. Amerykańska ulotka informacyjna dla mavacamten zawiera ostrzeżenie dotyczące niewydolności serca. Mavacamten obniża frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) i może powodować niewydolność serca z powodu dysfunkcji skurczowej. Dlatego też, ważne jest, aby pacjenci byli dokładnie monitorowani podczas leczenia tym lekiem, a wszelkie zmiany w samopoczuciu były natychmiast zgłaszane lekarzowi prowadzącemu.