Luspatercept jest substancją czynną o następujących właściwościach:
Mechanizm działania:
– Jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym, które wiąże się z wybranymi ligandami z nadrodziny transformującego czynnika wzrostu-β (TGF-β)
– Hamuje sygnalizację Smad2/3 poprzez wiązanie się ze specyficznymi ligandami endogennymi (np. GDF-11, aktywina B)
– Prowadzi to do dojrzewania komórek erytroidalnych poprzez różnicowanie prekursorów erytroidalnych późnego stadium w szpiku kostnym
– W efekcie przywraca efektywną erytropoezę
Wskazania:
– Leczenie niedokrwistości zależnej od transfuzji u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim i średnim
– Leczenie niedokrwistości u dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną i niezależną od transfuzji
Właściwości farmakokinetyczne:
– Wchłanianie następuje powoli po podaniu podskórnym, z osiągnięciem Cmax około 7 dni po podaniu
– Okres półtrwania wynosi około 11-14 dni
– Dystrybucja ograniczona głównie do płynów pozakomórkowych
– Metabolizowany poprzez rozkład do aminokwasów w ogólnym procesie katabolizmu białek
– Ze względu na dużą masę cząsteczkową nie jest wydalany przez nerki
Wytwarzanie:
– Produkowany w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO) z wykorzystaniem technologii rekombinacji DNA
Jest to innowacyjna cząsteczka biologiczna stosowana w leczeniu niedokrwistości, działająca poprzez regulację procesu dojrzewania krwinek czerwonych na poziomie molekularnym.
Reblozyl to lek zawierający luspatercept, stosowany u dorosłych z niedokrwistością spowodowaną zespołami mielodysplastycznymi (MDS) oraz β-talasemią. Poprawia zdolność organizmu do wytwarzania czerwonych krwinek, co zwiększa stężenie hemoglobiny i zmniejsza potrzebę transfuzji krwinek czerwonych. Dzięki Reblozyl, pacjenci mogą uniknąć regularnych transfuzji oraz potencjalnie szkodliwego nadmiaru żelaza we krwi.
