Futibatynib

Futibatynib jest nowoczesnym lekiem przeciwnowotworowym stosowanym w leczeniu raka dróg żółciowych (cholangiocarcinoma). Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej, który działa poprzez blokowanie receptorów czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR), co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Futibatynib został zatwierdzony do użytku medycznego w Stanach Zjednoczonych we wrześniu 2022 roku, w Japonii w czerwcu 2023 roku oraz w Unii Europejskiej w lipcu 2023 roku.

Mechanizm działania

Substancja ta działa poprzez blokowanie aktywności kinaz tyrozynowych, które są enzymami zaangażowanymi w regulację wzrostu komórek. Futibatynib, blokuje receptory FGFR, które znajdują się na powierzchni komórek i pomagają w regulacji wzrostu komórek. W komórkach nowotworowych ze zmianami w genie FGFR białko to ma nieprawidłową formę, co sprawia, że ich wzrost nie podlega kontroli. Blokując FGFR, futibatynib może zapobiegać wzrostowi takich komórek nowotworowych.

Wskazania do stosowania

Lek jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z wcześniej leczonym, nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych, który wykazuje fuzje lub inne zmiany w genie FGFR2. Lek ten jest szczególnie przydatny dla pacjentów, u których inne terapie przeciwnowotworowe okazały się nieskuteczne.

Dawkowanie i sposób podawania

Futibatynib jest dostępny w postaci tabletek do podawania doustnego. Zalecana dawka to 20 mg raz dziennie. Tabletki należy przyjmować na czczo, co najmniej 1 godzinę przed posiłkiem lub 2 godziny po posiłku. Leczenie kontynuuje się, dopóki pacjent odnosi z niego korzyści, a działania niepożądane są możliwe do kontrolowania.

Skuteczność i badania kliniczne

Skuteczność futibatynibu została oceniona w badaniu głównym z udziałem 103 dorosłych pacjentów z rakiem dróg żółciowych, który rozprzestrzenił się lub którego nie można było usunąć chirurgicznie. U wszystkich pacjentów występowały zmiany w genie FGFR2. Po zastosowaniu substancji, wielkość guza zmniejszyła się u 42% pacjentów, a odpowiedź utrzymywała się średnio przez prawie 10 miesięcy.

Działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane związane z futibatynibem to hiperfosfatemia (wysoki poziom fosforanów we krwi), zaburzenia paznokci (takie jak oddzielanie się paznokci od łożyska, słabe tworzenie paznokci lub zmiana barwy paznokci), zaparcia, łysienie, biegunka, suchość w jamie ustnej, zmęczenie, nudności, suchość skóry, zwiększone stężenie enzymów wątrobowych we krwi, ból brzucha, zapalenie jamy ustnej, wymioty oraz zespół dłoniowo-podeszwowy.