Asfotaza alfa to substancja czynna, która jest odmianą ludzkiego enzymu tkankowo niespecyficznej fosfatazy alkalicznej (ALP). Jest to glikoproteina, otrzymywana metodą inżynierii genetycznej.
Enzym ALP odgrywa kluczową rolę w budowie i utrzymaniu zdrowych kości oraz zarządzaniu poziomem wapnia i fosforanów w organizmie. Organizm pacjentów z hipofosfatazją nie jest w stanie wytworzyć odpowiedniej ilości poprawnie funkcjonującej ALP, co prowadzi do osłabienia kości. Asfotaza alfa zastępuje wadliwy enzym, zwiększając tym samym stężenie aktywnego enzymu ALP.
Asfotaza alfa jest stosowana w długotrwałej terapii enzymatycznej służącej do leczenia objawów ze strony układu kostnego u pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą. Związek stosuje się parenteralnie, w iniekcjach podskórnych. Zwykle stosowane dawki asfotazy alfa wynoszą 2mg/kg masy ciała trzy razy w tygodniu lub 1mg/kg masy ciała sześć razy w tygodniu.
Przeciwwskazaniem do podawania leku jest występowanie rekcji nadwrażliwości na asfotazę alfa. Związku nie należy stosować w trakcie ciąży. W trakcie leczenia istnieje możliwość pojawienia się reakcji nadwrażliwości na fosfatazę alfa. Jeśli dojdzie do rozwoju nadwrażliwości należy natychmiast przerwać stosowanie leku i wdrożyć odpowiednie leczenie. U niektórych pacjentów, w trakcie leczenia dochodziło do wytworzenia przeciwciał przeciwko asfotazie alfa. Reakcja ta nie prowadziła jednak do pojawienia się reakcji nadwrażliwości na związek. Lek może powodować niepożądane reakcje w miejscu wstrzyknięcia (np. rumień, świąd, ból), najczęściej o charakterze łagodnym do umiarkowanego. Zmiany skórne zwykle występowały już w czasie wstrzyknięcia lub do końca dnia po wykonanej iniekcji. Powyższe działania niepożądane zwykle ustępują samoistnie, jeśli jednak dojdzie do pojawienia się odczynów miejscowych o ciężkiej postaci, zaleca się przerwanie terapii i rozpoczęcie odpowiedniego leczenia.
Strensiq to lek, który jest stosowany w leczeniu hipofosfatazji, rzadkiej, genetycznie uwarunkowanej choroby metabolicznej. Substancją czynną leku jest asfotaza alfa. Lek jest dostępny na receptę. Stosowanie leku powinno odbywać się pod ścisłym nadzorem lekarza.
