| Podmiot odpowiedzialny | Fondazione Telethon ETS |
| Kod ATC | L03AX |
| Procedura | CEN |
| Substancja | Autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA |
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Strimvelis?
Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako terapia genowa.
Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej). U pacjentów z tym schorzeniem układ odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może obronić organizmu przed zakażeniami. Pacjenci z ADA-SCID nie mogą wytworzyć wystarczającej ilości enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA), ponieważ gen odpowiedzialny za jego wytwarzanie nie działa prawidłowo.
Strimvelis jest stosowany w leczeniu ADA-SCID jeśli żaden z członków rodziny nie może być dawcą komórek macierzystych szpiku kostnego do przeszczepu.
Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, z wykorzystaniem jego własnych komórek szpiku kostnego. Działa poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych szpiku kostnego, co umożliwia wytwarzanie enzymu ADA.
Strimvelis podawany jest we wlewie dożylnym (infuzji dożylnej). W celu uzyskania dalszych informacji o przygotowaniu do leczenia i jego przebiegu, patrz punkt 3. Jak stosować lek Strimvelis.
Jaki jest skład Strimvelis, jakie substancje zawiera?
Substancją czynną leku jest autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA. Stężenie wynosi 1-10 milionów komórek CD34+/ml.
Pozostały składnik to chlorek sodu (patrz punkt 2, Strimvelis zawiera sód).
Dawkowanie preparatu Strimvelis – jak stosować ten lek?
Strimvelis jest podawany w postaci wlewu dożylnego (infuzji dożylnej). Może być zastosowany wyłącznie w wyspecjalizowanym ośrodku szpitalnym, przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID i prowadzeniu tego rodzaju terapii.
Strimvelis może być przygotowany tylko wtedy, jeśli lekarz jest w stanie pozyskać wystarczającą ilość właściwego rodzaju komórek ze szpiku kostnego pacjenta.
Przed przygotowaniem leku Strimvelis, lekarz przeprowadzi badania, aby upewnić się, że pacjent (lub dziecko będące pod opieką) nie jest nosicielem niektórych chorób zakaźnych (patrz punkt 2).
Wykonywane są dwa pobrania
Przed planowanym leczeniem, lekarz wykona dwa pobrania komórek macierzystych szpiku kostnego:
– pobranie rezerwowe, zawierające pulę komórek pobieraną przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem. Będzie ona przechowywana w celu podania pacjentowi zastępczych komórek macierzystych w sytuacji, gdy leku Strimvelis nie można podać lub gdy lek nie działa (patrz „Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis” w punkcie 2 załączonej ulotki).
– pobranie lecznicze, zawierające pulę komórek do przygotowania leku, wykonywane 4 do 5 dni przed leczeniem. Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek.
Przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem
Pobranie rezerwowych komórek macierzystych, które będą przechowywane jako zasób zapasowy (patrz powyżej)
Około 4 do 5 dni przed leczeniem
Pobranie komórek macierzystych do przygotowania leku, w celu przygotowania leku (patrz powyżej)
3 dni i 2 dni przed leczeniem
Lek o nazwie busulfan podawany jest cztery razy na dobę przez dwa dni (w sumie osiem dawek), w celu przygotowania szpiku kostnego na przyjęcie leku
Około 15 do 30 minut przed leczeniem
Może być podany lek przeciwhistaminowy, w celu zmniejszenia prawdopodobieństwa reakcji na infuzję
Podanie leku Strimvelis w kroplówce dożylnej trwa to około 20 minut.
Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki
Lek podawany przez wykwalifikowany personel medyczny.
Co mogę jeść i pić podczas stosowania Strimvelis – czy mogę spożywać alkohol?
Nie dotyczy.
Łączenie alkoholu z niektórymi lekami może być groźne dla zdrowia, a nawet życia. Dowiedz się więcej na temat interakcji leków z alkoholem.
Czy można stosować Strimvelis w okresie ciąży i karmienia piersią?
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Leku nie należy stosować, jeśli pacjentka jest w ciąży. Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, musi używać mechanicznych środków antykoncepcyjnych (takich jak prezerwatywa) podczas leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Nie należy podawać leku, jeśli pacjentka karmi piersią. Nie wiadomo, czy składniki leku mogą przenikać do mleka ludzkiego.
Ulotka Strimvelis – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta
Do pobrania pełna, aktualna ulotka leku Strimvelis przeznaczona dla pacjentów. Oprócz informacji zawartych na naszej stronie, znajdziesz tu dodatkowo następujące dane: skutki uboczne, przeciwwskazania, działania niepożądane, interakcje z innymi lekami, wpływ substancji na prowadzenie pojazdów i maszyn oraz inne ostrzeżenia i środki ostrożności. Ściągnij ulotkę przeznaczoną dla pacjenów w formacie pdf:
| Lek Strimvelis dopuszczony został do obrotu na podstawie tzw. procedury scentralizowanej (UE). |
Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów
Ściągnij aktualną charakterystykę produktu leczniczego, zawierającą specjalistyczne informacje na temat leku Strimvelis m.in. postać farmaceutyczna, dane kliniczne, interakcje z innymi produktami leczniczymi, właściwości farmakologiczne, dane farmaceutyczne. ChPL jest dokumentem przeznaczonym wyłącznie dla wykwalifikowanego personelu medycznego. Pobierz ChPL w formacie pdf:
| Lek Strimvelis dopuszczony został do obrotu na podstawie tzw. procedury scentralizowanej (UE). |
Źródła / bibliografia:
- EMA Europejska Agencja Leków - Medicines | European Medicines Agency (EMA) (europa.eu)
Dostępność Strimvelis w najbliższej aptece
Dzięki tej funkcjonalności możesz znaleźć, zarezerwować leki i odebrać w najbliższej aptece.
Opinie o Strimvelis - forum pacjentów, porady i wymiana doświadczeń
Stosujesz Strimvelis? Zachęcamy do podzielenia się opinią na jego temat na forum. Nie musisz się rejestrować, na poniższym formularzu wystarczy wpisanie nazwy użytkownika/pseudonimu.
Opisując swoje doświadczenia związane z przyjmowaniem preparatu, możesz pomóc innym pacjentom. Nasi czytelnicy codziennie publikują opinie na temat stosowanych leków. Co ważne, użytkownicy często opisują rzeczywiste skutki uboczne, z którymi się zmagają. Dzięki temu nie mamy do czynienia wyłącznie z suchymi informacjami pochodzącymi z ulotki informacyjnej leku, ale z rzeczywistym działaniem niepożądanym leku.
Uwaga: Informacje od użytkowników dotyczące produktów nie są weryfikowane. Nie można więc mieć pewności, czy osoba komentująca rzeczywiście zakupiła lub używała danego produktu. Czasami firmy zlecają publikację anonimowych opinii, aby poprawić wizerunek swoich produktów lub zaszkodzić konkurencji. Dlatego zalecamy opieranie się głównie na wiedzy i poradach farmaceutów.
