Strimvelis

Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako terapia genowa.

Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej). U pacjentów z tym schorzeniem układ odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może obronić organizmu przed zakażeniami. Pacjenci z ADA-SCID nie mogą wytworzyć wystarczającej ilości enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA), ponieważ gen odpowiedzialny za jego wytwarzanie nie działa prawidłowo.

Strimvelis jest stosowany w leczeniu ADA-SCID jeśli żaden z członków rodziny nie może być dawcą komórek macierzystych szpiku kostnego do przeszczepu.

Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, z wykorzystaniem jego własnych komórek szpiku kostnego. Działa poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych szpiku kostnego, co umożliwia wytwarzanie enzymu ADA.

Strimvelis podawany jest we wlewie dożylnym (infuzji dożylnej). W celu uzyskania dalszych informacji o przygotowaniu do leczenia i jego przebiegu, patrz punkt 3. Jak stosować lek Strimvelis.

Jaki jest skład Strimvelis, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA. Stężenie wynosi 1-10 milionów komórek CD34+/ml.

Pozostały składnik to chlorek sodu (patrz punkt 2, Strimvelis zawiera sód).

Dawkowanie preparatu Strimvelis – jak stosować ten lek?

Strimvelis jest podawany w postaci wlewu dożylnego (infuzji dożylnej). Może być zastosowany wyłącznie w wyspecjalizowanym ośrodku szpitalnym, przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID i prowadzeniu tego rodzaju terapii.

Strimvelis może być przygotowany tylko wtedy, jeśli lekarz jest w stanie pozyskać wystarczającą ilość właściwego rodzaju komórek ze szpiku kostnego pacjenta.

Przed przygotowaniem leku Strimvelis, lekarz przeprowadzi badania, aby upewnić się, że pacjent (lub dziecko będące pod opieką) nie jest nosicielem niektórych chorób zakaźnych (patrz punkt 2).

Wykonywane są dwa pobrania

Przed planowanym leczeniem, lekarz wykona dwa pobrania komórek macierzystych szpiku kostnego:
– pobranie rezerwowe, zawierające pulę komórek pobieraną przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem. Będzie ona przechowywana w celu podania pacjentowi zastępczych komórek macierzystych w sytuacji, gdy leku Strimvelis nie można podać lub gdy lek nie działa (patrz „Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis” w punkcie 2 załączonej ulotki).
– pobranie lecznicze, zawierające pulę komórek do przygotowania leku, wykonywane 4 do 5 dni przed leczeniem. Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek.

Przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem
Pobranie rezerwowych komórek macierzystych, które będą przechowywane jako zasób zapasowy (patrz powyżej)

Około 4 do 5 dni przed leczeniem
Pobranie komórek macierzystych do przygotowania leku, w celu przygotowania leku (patrz powyżej)

3 dni i 2 dni przed leczeniem
Lek o nazwie busulfan podawany jest cztery razy na dobę przez dwa dni (w sumie osiem dawek), w celu przygotowania szpiku kostnego na przyjęcie leku

Około 15 do 30 minut przed leczeniem
Może być podany lek przeciwhistaminowy, w celu zmniejszenia prawdopodobieństwa reakcji na infuzję

Podanie leku Strimvelis w kroplówce dożylnej trwa to około 20 minut.

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Lek podawany przez wykwalifikowany personel medyczny.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Strimvelis – czy mogę spożywać alkohol?

Nie dotyczy.

Czy można stosować Strimvelis w okresie ciąży i karmienia piersią?

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Leku nie należy stosować, jeśli pacjentka jest w ciąży. Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, musi używać mechanicznych środków antykoncepcyjnych (takich jak prezerwatywa) podczas leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Nie należy podawać leku, jeśli pacjentka karmi piersią. Nie wiadomo, czy składniki leku mogą przenikać do mleka ludzkiego.

Ulotka Strimvelis – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów