Substancja czynna: Autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA
lista leków

Strimvelis

Działanie i wskazania Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako terapia genowa. Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności w...