Autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA

Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA to substancja czynna, która jest stosowana w terapii genowej.

Komórki CD34+ są komórkami macierzystymi krwi obwodowej lub szpiku kostnego, które mają zdolność do różnicowania się w różne typy komórek krwi. Są one izolowane od pacjenta (stąd termin “autologiczne”) i modyfikowane genetycznie za pomocą wektora retrowirusowego, który wprowadza do nich sekwencję cDNA kodującą ludzką deaminazę adenozynową (ADA).

Deaminaza adenozynowa jest enzymem, który jest niezbędny do prawidłowego funkcjonowania układu odpornościowego. Niektóre osoby rodzą się z mutacją w genie ADA, co prowadzi do niedoboru tego enzymu i poważnych problemów z układem odpornościowym. Terapia genowa z użyciem autologicznej frakcji komórkowej wzbogaconej o CD34+ zawierającej komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA ma na celu wprowadzenie prawidłowej wersji genu ADA do komórek pacjenta, co pozwala na produkcję prawidłowego enzymu ADA i poprawę funkcji układu odpornościowego.

Ważne jest jednak, aby pamiętać, że ta substancja czynna jest stosowana tylko w specyficznych kontekstach klinicznych i jej użycie musi być ściśle monitorowane przez lekarza.