Pombiliti

Co to jest lek Pombiliti? Pombiliti to rodzaj enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) stosowanej w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u dorosłych. Zawiera substancję czynną cipaglukozydazę alfa.

W jakim celu się go stosuje? Lek Pombiliti jest zawsze stosowany w połączeniu z miglustatem 65 mg w kapsułkach. Ważne jest, aby przeczytać również ulotkę dołączoną do miglustatu. W razie pytań dotyczących przyjmowanych leków należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Jak działa lek Pombiliti? U osób z chorobą Pompego występuje niska aktywność kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA), enzymu kontrolującego stężenie glikogenu w organizmie. W chorobie Pompego glikogen gromadzi się w mięśniach, co uniemożliwia ich prawidłowe funkcjonowanie, w tym mięśni odpowiedzialnych za chodzenie, oddychanie i pracę serca. Pombiliti przenika do zmienionych chorobowo komórek mięśni, działając jak GAA, pomagając rozkładać glikogen i kontrolować jego stężenie.

Jaki jest skład Pombiliti, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Pombiliti jest cipaglukozydaza alfa. Każda fiolka zawiera 105 mg tej substancji. Po rekonstytucji roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglukozydazy alfa na mL. Zalecane końcowe stężenie cipaglukozydazy alfa w worku infuzyjnym wynosi od 0,5 mg/mL do 4 mg/mL.

Pozostałe składniki to:

• Cytrynian sodu dwuwodny (E331)
• Kwas cytrynowy jednowodny (E330)
• Mannitol (E421)
• Polisorbat 80 (E433).

Dawkowanie preparatu Pombiliti – jak stosować ten lek?

Lek Pombiliti jest podawany przez lekarza lub pielęgniarkę w formie dożylnej kroplówki, znanej jako infuzja dożylna. Jeśli pacjent chciałby być leczony w domu, powinien poinformować o tym lekarza, który oceni, czy jest to bezpieczne. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych podczas infuzji w domu, personel medyczny może przerwać infuzję i zastosować odpowiednie leczenie.

Lek Pombiliti należy stosować w połączeniu z miglustatem 65 mg w kapsułkach. Ważne jest, aby nie stosować miglustatu w kapsułkach 100 mg. Należy postępować zgodnie z instrukcjami lekarza i przeczytać ulotkę dołączoną do miglustatu 65 mg.

Dawkowanie leku Pombiliti: Ilość leku zależy od masy ciała pacjenta, a zalecana dawka wynosi 20 mg na kilogram masy ciała.

Czas i sposób podawania leku Pombiliti:

• Lek Pombiliti podaje się raz na dwa tygodnie, a kapsułki miglustatu 65 mg przyjmuje się tego samego dnia.
• Infuzję cipaglukozydazy alfa należy rozpocząć godzinę po przyjęciu miglustatu 65 mg. W przypadku opóźnienia infuzji należy ją rozpocząć nie później niż 3 godziny po przyjęciu miglustatu.
• Infuzja trwa około 4 godzin.

Przejście z innej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT):

• Lekarz poinformuje pacjenta, kiedy zakończyć poprzednią terapię ERT przed rozpoczęciem leczenia lekiem Pombiliti.
• Pacjent powinien poinformować lekarza o ostatniej dawce przyjętej w ramach poprzedniej terapii.

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Jeśli pacjent doświadcza trudności z oddychaniem, obrzęku, wzdęcia lub przyspieszonego bicia serca, może to oznaczać, że otrzymał zbyt wysoką dawkę leku Pombiliti. W takim przypadku należy natychmiast skontaktować się z lekarzem. Zbyt szybka infuzja leku Pombiliti może prowadzić do objawów nadmiaru płynów w organizmie, takich jak duszność, przyspieszone tętno lub znaczny obrzęk ciała.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Pombiliti – czy mogę spożywać alkohol?

–

Czy można stosować Pombiliti w okresie ciąży i karmienia piersią?

Jeśli pacjentka jest w ciąży, karmi piersią, podejrzewa, że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania tego leku. Brak jest danych dotyczących stosowania leku Pombiliti w połączeniu z miglustatem u kobiet w ciąży.

• Nie należy stosować leku Pombiliti ani miglustatu 65 mg w kapsułkach twardych w czasie ciąży. W przypadku zajścia w ciążę, podejrzenia ciąży lub planowania ciąży, pacjentka powinna natychmiast poinformować lekarza, ponieważ istnieje ryzyko dla nienarodzonego dziecka.
• Leku Pombiliti w połączeniu z miglustatem nie należy stosować u kobiet karmiących piersią. Należy podjąć decyzję o przerwaniu leczenia lub karmienia piersią.

Antykoncepcja i płodność: Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas stosowania obu leków oraz przez 4 tygodnie po zakończeniu ich stosowania.

Skutki uboczne Pombiliti, jakie są działania niepożądane?

Lek Pombiliti stosowany jest w połączeniu z miglustatem, a każdy z tych leków może wywoływać działania niepożądane. Najczęściej obserwowane są one u pacjentów podczas infuzji leku Pombiliti lub krótko po jej zakończeniu. W przypadku wystąpienia reakcji związanej z wlewem lub reakcji alergicznej, należy natychmiast poinformować lekarza. Niektóre z tych reakcji mogą być poważne i zagrażać życiu. Lekarz może podać pacjentowi leki przed infuzją, aby zapobiec takim reakcjom.

Reakcje związane z wlewem: Większość reakcji związanych z wlewem ma łagodne lub umiarkowane nasilenie. Mogą one obejmować trudności z oddychaniem, wzdęcia, gorączkę, dreszcze, zawroty głowy, zaczerwienienie skóry, swędzenie i wysypkę.

Reakcje alergiczne: Mogą obejmować wysypkę na ciele, obrzęk oczu, długotrwałe trudności z oddychaniem, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywkę.

Bardzo często (może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Bóle głowy

Często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób):

• Kaszel
• Nagłe zaczerwienienie skóry twarzy, szyi lub górnej części klatki piersiowej
• Ból w klatce piersiowej
• Wysypka, świąd
• Wzrost ciśnienia krwi
• Pocenie się
• Wzdęcia
• Gazy
• Luźne stolce
• Wymioty
• Nudności
• Gorączka lub dreszcze
• Pokrzywka
• Obrzęk lub ból w miejscu wprowadzenia igły
• Skurcze mięśni, ból mięśni, osłabienie mięśni
• Mimowolne drżenie części ciała
• Zwiększona potliwość
• Ból
• Zmiany w odczuwaniu smaku
• Uczucie zmęczenia lub senność
• Duszność

Niezbyt często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 100 osób):

• Trudności z oddychaniem i kaszel, świszczący oddech, duszność (astma)
• Reakcja alergiczna
• Obrzęk dłoni, stóp, kostek, nóg
• Opuchlizna skóry
• Niestrawność
• Ból brzucha
• Ciągłe uczucie zmęczenia
• Ból gardła lub podrażnienie gardła
• Bolesne skurcze gardła
• Podrażnienie jamy ustnej
• Ból lub dyskomfort w tylnej części jamy ustnej
• Ból w policzku, dziąsłach, wargach, brodzie
• Utrata siły i energii, osłabienie
• Uczucie niepokoju, ogólna ociężałość
• Uczucie pieczenia
• Zadrapania lub uszkodzenia skóry
• Zmiany temperatury ciała
• Zmniejszenie liczby pewnego rodzaju białych krwinek (wykazane w testach)
• Senność
• Zawroty głowy
• Ból stawów
• Ból w okolicy między biodrami a żebrami
• Zmęczenie mięśni
• Zwiększona sztywność mięśni
• Niezdolność do utrzymania równowagi
• Niedociśnienie
• Uczucie zbliżającego się omdlenia
• Ból głowy, pulsujący ból, aura, ból oka, nadwrażliwość na światło (migrena)
• Przebarwienia skóry.

Interakcje leku Pombiliti z innymi lekami

Proszę poinformować lekarza lub pielęgniarkę o wszystkich lekach, które pacjent obecnie przyjmuje lub przyjmował niedawno, a także o wszystkich planowanych lekach. Dotyczy to również leków dostępnych bez recepty oraz preparatów ziołowych.

Ulotka Pombiliti – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów