Westronidaza alfa to rekombinowana postać ludzkiej beta-glukuronidazy (rhGUS), która jest wytwarzana metodą rekombinacji DNA z zastosowaniem hodowli komórek jajnika chomika chińskiego. Jest to terapia zastępcza enzymów, która działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu (beta-glukuronidazy) u pacjentów z MPS VII, pomagając rozkładać glikozoaminoglikany (GAG) i zapobiegając ich nagromadzeniu w organizmie.
Zalecana dawka westronidazy alfa to 4 mg na kilogram masy ciała, podawana we wlewie dożylnym co dwa tygodnie. Przed wlewem pacjent otrzymuje leczenie przeciwhistaminowe, aby zmniejszyć ryzyko reakcji alergicznych. Leczenie powinno być nadzorowane przez odpowiednio przeszkolony personel medyczny, który potrafi wdrożyć odpowiednie działania w nagłych przypadkach, wymagających interwencji medycznej. Westronidaza alfa nie powinna być stosowana u pacjentów, którzy kiedykolwiek mieli reakcję anafilaktyczną na westronidazę alfa lub na którykolwiek z innych składników leku.
W badaniach wykazano, że westronidaza alfa redukuje poziomy GAG w organizmie i redukuje lub stabilizuje objawy u pacjentów z MPS VII. W głównym badaniu z udziałem 12 pacjentów z MPS VII, pacjenci leczeni westronidazą alfa przez 6 miesięcy mieli o 65% niższe poziomy GAG w moczu. U 11 z 12 pacjentów objawy, w tym te wpływające na wzrok i ruch, poprawiły się lub nie pogorszyły.
Należy zwrócić uwagę, że informacje te są aktualne tylko do pewnego momentu w roku 2021 i mogą być nieaktualne lub niepełne. Zawsze należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem jakiegokolwiek leczenia.
Mepsevii to lek stosowany w leczeniu Mukopolisacharydozy typu VII (MPS VII, zespół Sly). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wiele narządów i tkanek. Mepsevii pomaga zastąpić brakujący enzym, który jest niezbędny do rozkładu pewnych cukrów w organizmie. Lek ten jest dostępny na receptę.
