Tezakaftor jest lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy, choroby dziedzicznej, która powoduje poważne zmiany w płucach, układzie pokarmowym i innych narządach. Mukowiscydoza może być wywoływana przez różne mutacje (zmiany) w genie białka zwanego mukowiscydozowym przezbłonowym regulatorem przewodnictwa (CFTR). U ludzi występują dwie kopie tego genu — po jednej odziedziczonej od każdego z rodziców — a choroba występuje wyłącznie w przypadku mutacji w obu kopiach.
Tezakaftor może powodować pewne skutki uboczne. Najczęściej występujące skutki uboczne, które dotykają więcej niż 5% pacjentów, obejmują ból głowy, infekcje górnych dróg oddechowych, ból brzucha, biegunkę, wysypkę, zwiększenie stężenia aminotransferazy alaninowej, zatkanie nosa, zwiększenie stężenia fosfokinazy kreatynowej we krwi, zwiększenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej, ADHD, katar, zapalenie błony śluzowej nosa, grypę, zapalenie zatok i zwiększenie stężenia bilirubiny we krwi.
Rzadziej występujące skutki uboczne to nudności, ciężkie zaparcia, ból brzucha, wymioty. W niektórych przypadkach mogą wystąpić poważne reakcje alergiczne.
Tezakaftor, podobnie jak inne leki, powinien być przechowywany w bezpiecznym miejscu, niedostępnym dla dzieci i zwierząt. Należy go przechowywać w temperaturze pokojowej, z dala od światła i wilgoci. Nie należy go wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na śmieci. Zamiast tego, należy skonsultować się z farmaceutą lub lokalnym przedsiębiorstwem utylizacji odpadów, aby dowiedzieć się, jak bezpiecznie usunąć lek.
Symkevi to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Jest to terapia skojarzona zawierająca dwa składniki aktywne: tezakaftor i iwakaftor. Lek ten jest przeznaczony dla pacjentów, którzy mają co najmniej jeden allel genu CFTR z mutacją F508del. Symkevi pomaga poprawić funkcję białka CFTR, co prowadzi do zwiększenia przepływu soli i wody przez komórki nabłonka, co z kolei pomaga nawilżyć i rozrzedzić śluz w organach pacjenta.
