Sebelipaza alfa to substancja aktywna wprowadzona na rynek w 2015 roku. Jest to enzym, który zmniejsza stężenie “złego” cholesterolu (LDL), zwiększa stężenie “dobrego” cholesterolu (HDL), zmniejsza stężenie triglicerydów, zmniejsza zawartość tłuszczu w wątrobie, zmniejsza aktywność aminotransferaz, zmniejsza stężenie cholesterolu (nie-HDL).
Sebelipaza alfa jest stosowana w długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement therapy, ERT), bez ograniczeń wiekowych u małych dzieci oraz u osób dorosłych, u których organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
Sebelipaza alfa jest przeznaczona do podawania w infuzji dożylnej (kroplówki) przez wykwalifikowany personel medyczny, pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu niedoboru kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), innych zaburzeń metabolicznych lub przewlekłych chorób wątroby. Dawka stosowana w leczeniu dobierana jest indywidualnie, w zależności od wieku, masy ciała, nasilenia objawów, odpowiedzi klinicznej na leczenie.
Przeciwwskazaniem jest zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) w odpowiedzi na kolejne próby podania sebelipazy alfa.
Kanuma to lek na receptę, który jest stosowany do leczenia pacjentów z lizosomalną kwasową lipazą (LAL). Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach ciała, co prowadzi do poważnych problemów zdrowotnych. Lek Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa, która zastępuje brakujący enzym LAL, pomagając organizmowi prawidłowo metabolizować tłuszcze.
