Mitapivat

Mitapivat to innowacyjny lek stosowany w leczeniu anemii hemolitycznej u dorosłych pacjentów z niedoborem kinazy pirogronianowej. Jest to aktywator kinazy pirogronianowej, który poprzez doustne podanie, zwiększa aktywność szlaku glikolitycznego, poprawiając poziomy adenozynotrójfosforanu (ATP) i obniżając poziomy 2,3-dwufosfoglicerynianu (2,3-DPG).

Mechanizm działania Mitapivatu polega na wiązaniu się i aktywacji kinazy pirogronianowej, co prowadzi do zwiększenia aktywności szlaku glikolitycznego. Mutacje w genie kinazy pirogronianowej powodują jej niedobór, co uniemożliwia odpowiednią glikolizę w czerwonych krwinkach, prowadząc do nagromadzenia się pośredniego produktu glikolizy, 2,3-DPG, oraz niedoboru produktu kinazy pirogronianowej, ATP.

Zatwierdzenie substancji przez FDA w Stanach Zjednoczonych nastąpiło w lutym 2022 roku, a w Unii Europejskiej w listopadzie 2022 roku. Lek ten jest uważany za pierwszy w swojej klasie przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).

Badania kliniczne wykazały skuteczność Mitapivatu w leczeniu anemii hemolitycznej. W jednym z badań (NCT03548220) uczestniczyło 80 dorosłych osób z niedoborem kinazy pirogronianowej, które nie otrzymywały regularnych transfuzji krwi. W drugim badaniu (NCT03559699) wzięło udział 27 dorosłych osób z tym samym niedoborem, które regularnie otrzymywały transfuzje krwi. W pierwszym badaniu uczestnicy byli losowo przydzieleni do otrzymywania Mitapivatu lub placebo przez średnio około 24 tygodnie. W drugim badaniu wszyscy uczestnicy otrzymywali Mitapivat przez średnio około 40 tygodni.

Mitapivat wykazał również obiecujące wyniki w leczeniu anemii sierpowatej, co zostało potwierdzone w badaniu fazy 2, które wykazało, że ponad roczne leczenie Mitapivatem poprawiło anemię hemolityczną i zmniejszyło zdarzenia zakrzepowo-zatorowe u pacjentów z tą chorobą.