Opracowanie: Aleksandra Rutkowska – technik farmaceutyczny – nr dyplomu T/50033363/10
Miglustat – lek stosowany w chorobach układu pokarmowego. Mechanizm działania miglustatu polega na hamowaniu syntezy glukozyloceramidu, którego niemożność rozkładu powoduje jego odkładanie się w lizosomach i wielonarządowe zmiany chorobowe.
Wskazaniem do stosowania leku jest leczenie łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza. Miglustat wykorzystuje się również w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C.
Miglustat dostępny jest w postaci kapsułek twardych. Dawkowanie leku ustala się indywidualnie w zależności od nasilenia choroby i ogólnego stanu pacjenta.
Możliwe działania niepożądane: zmniejszenie apetytu, zmniejszenie masy ciała, małopłytkowość, depresja, bezsenność, osłabienie libido, drżenie, neuropatia obwodowa, ataksja, niepamięć, ból głowy, zawroty głowy, ból brzucha, biegunka, wzdęcia, nudności, wymioty, zaparcia, niestrawność, skurcze mięśni, osłabienie mięśni, zmęczenie, dreszcze, złe samopoczucie, nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego.
Miglustat Accord to lek w postaci kapsułek twardych, który zawiera substancję czynną miglustat. Jest to inhibitor syntazy glukozyloceramidu. Lek jest stosowany w leczeniu łagodnej i umiarkowanej postaci choroby Gauchera typu I u dorosłych, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza. Ponadto, jest stosowany w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C. Lek jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.
Miglustat Dipharma to lek stosowany w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C, rzadkiej choroby genetycznej prowadzącej do gromadzenia się tłuszczów i cholesterolu w komórkach organizmu. Lek ten działa poprzez zahamowanie produkcji tłuszczów, które gromadzą się w komórkach pacjentów z chorobą Niemanna-Picka. Jest dostępny na receptę.
Miglustat Gen.Orph to lek, który jest stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I o przebiegu łagodnym lub umiarkowanym u dorosłych oraz w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dzieci i dorosłych. Lek ten jest dostępny tylko na receptę. Dawkowanie miglustatu jest doustne, niezależnie od posiłków. Dawka stosowana w leczeniu zależy od jednostki chorobowej, wieku, powierzchni ciała, występowania zaburzonej pracy nerek lub biegunki. Dawka dobowa zwykle stosowana u osób dorosłych wynosi od 300 mg do 600 mg.
Opfolda to lek stosowany w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u dorosłych, zawierający substancję czynną miglustat. Opfolda jest dostępny wyłącznie na receptę.
Yargesa to lek na receptę, który zawiera miglustat – substancję czynną hamującą syntezę niektórych lipidów w organizmie. Jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego typu 1 choroby Gauchera. Choroba Gauchera jest dziedzicznym zaburzeniem, które prowadzi do gromadzenia się pewnych lipidów w organizmie, powodując różne objawy, takie jak powiększenie wątroby i śledziony, niedokrwistość i krwawienia. Lek Yargesa jest stosowany, gdy enzymatyczna terapia zastępcza (standardowe leczenie choroby Gauchera) jest niewłaściwa.
Zavesca to lek stosowany w leczeniu objawowym choroby Gauchera typu 1. Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje gromadzenie się tłuszczów w niektórych komórkach i tkankach. Lek ten jest przepisywany pacjentom, którzy nie mogą być leczeni enzymoterapią substytucyjną. Zavesca jest dostępna na receptę.
