Lusutrombopag

Lusutrombopag to nowoczesny lek stosowany w leczeniu trombocytopenii (niskiego poziomu płytek krwi) u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby, którzy mają zaplanowane zabiegi inwazyjne. Jest to agonista receptora trombopoetyny (TPOR), który stymuluje szpik kostny do produkcji większej ilości płytek krwi. Lusutrombopag został opracowany przez japońską firmę Shionogi & Co. i otrzymał pierwszą globalną zgodę na wprowadzenie do obrotu w Japonii we wrześniu 2015 roku, a następnie został zatwierdzony przez FDA (Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków) 31 lipca 2018 roku pod nazwą handlową Mulpleta.

Lek ten jest szczególnie ważny dla pacjentów z ciężką trombocytopenią (liczba płytek krwi <50 000/μL), co stanowi wyzwanie podczas zabiegów inwazyjnych, gdzie istnieje znaczne ryzyko krwawienia. W dwóch randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych, pacjenci z przewlekłą chorobą wątroby i ciężką trombocytopenią, którzy mieli przejść zabieg inwazyjny z liczbą płytek krwi mniejszą niż 50 x 10^9/L, otrzymywali doustnie lusutrombopag. Wyższy odsetek pacjentów przyjmujących lusutrombopag (65-78%) nie wymagał transfuzji płytek krwi przed głównym zabiegiem inwazyjnym w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo.

Lusutrombopag jest obecnie w fazie III rozwoju w różnych krajach europejskich, w tym w Austrii, Belgii, Niemczech i Wielkiej Brytanii. Jego skuteczność i bezpieczeństwo zostały potwierdzone w badaniach klinicznych, co umożliwiło jego zatwierdzenie w Unii Europejskiej w lutym 2019 roku. Lek jest dostępny tylko na receptę i powinien być stosowany pod ścisłym nadzorem lekarza specjalisty.

Lusutrombopag działa poprzez wiązanie się z domeną transbłonową TPOR wyrażaną na megakariocytach, co prowadzi do proliferacji i różnicowania progenitorowych komórek megakariocytowych pochodzących z komórek macierzystych hematopoetycznych. Dzięki temu mechanizmowi, lusutrombopag może skutecznie zwiększać liczbę płytek krwi u pacjentów, zmniejszając ryzyko krwawienia podczas zabiegów medycznych.