Dornaza alfa to substancja czynna o działaniu mukolitycznym, która jest stosowana w leczeniu mukowiscydozy. Jest to glikoproteina otrzymywana na drodze inżynierii genetycznej (rekombinacja DNA), złożona z 260 aminokwasów. Ta deoksyrybonukleaza (enzym nukleolityczny) ma zdolność rozcinania pozakomórkowego DNA, w tym wypadku hydrolizuje DNA zawarte w plwocinie. Dornaza alfa zmniejsza lepkość plwociny chorych na mukowiscydozę, ułatwiając jej odkrztuszanie. Lek stosuje się w postaci wziewnej w inhalacjach. Dornaza alfa może być podawana równolegle z antybiotykami, lekami rozszerzającymi oskrzela, kortykosteroidami, enzymami i innymi lekami stosowanymi w mukowiscydozie. Wskazaniem do stosowania jest leczenie mukowiscydozy u pacjentów z wartościami FVC (natężona pojemność życiowa) powyżej 40% normy w celu poprawy czynności płuc. Dornaza alfa nie powoduje działań niepożądanych, występujących ≥1/1000 (bardzo często, często i niezbyt często). Rzadko występującymi działaniami niepożądanymi są przewlekłe zapalenie gardła, chrypka, przewlekłe zapalenie krtani, ból w klatce piersiowej, nadwrażliwość skórna.
Pulmozyme to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów z wartościami FVC powyżej 40% normy w celu poprawy czynności płuc. Lek powoduje rozrzedzenie gęstej wydzieliny wytwarzanej w płucach u pacjentów chorych na mukowiscydozę. Pulmozyme jest dostępny w postaci roztworu do inhalacji z nebulizatora. Zawiera substancję czynną dornazę alfa, która jest odpowiednikiem występującego w organizmie naturalnego białka rozcinającego pozakomórkowe DNA. Jest dostępny na receptę.
