Burosumab to rekombinowane ludzkie przeciwciało monoklonalne (IgG1), które wiąże się z i hamuje aktywność czynnika wzrostu fibroblastów 23 (FGF23). FGF23 jest odpowiedzialny za blokowanie reabsorpcji fosforanów w nerkach i tłumienie fosforanowej absorpcji zależnej od witaminy D w jelitach. W wyniku nadmiernej aktywności FGF23, poziomy fosforanów we krwi są anormalnie niskie (hipofosfatemia), co wpływa na budowę kości. Dlatego Burosumab został zaprojektowany tak, aby wiązać się z receptorem FGF23 i hamować nadmierną aktywność hormonu FGF23 w organizmie.
Burosumab jest stosowany w leczeniu X-linked hypophosphataemia, dziedzicznego zaburzenia charakteryzującego się niskimi poziomami fosforanów we krwi. Fosforany są niezbędne do budowy kości i zębów oraz do utrzymania ich siły, więc pacjenci mogą rozwijać krzywicę i inne deformacje kości oraz problemy z wzrostem. Burosumab jest również stosowany w leczeniu osteomalacji (zmiękczenie i osłabienie kości) spowodowanej przez guzy mezynchymalne fosfaturyczne. Ten typ guza produkuje hormony, szczególnie substancję zwana czynnikiem wzrostu fibroblastów 23 (FGF23), która powoduje utratę fosforanów przez organizm.
Crysvita to lek zawierający burosumab jako substancję czynną. Jest to rodzaj leku zwany ludzkim przeciwciałem monoklonalnym. Crysvita jest stosowany w leczeniu hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (XLH) u dzieci w wieku 1 roku i powyżej oraz młodzieży w okresie wzrostu. Lek Crysvita jest dostępny na receptę.
