Berotralstat jest nowoczesną substancją czynną stosowaną w zapobieganiu napadom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE). To doustny lek, który działa poprzez hamowanie kalikreiny osoczowej – enzymu odgrywającego kluczową rolę w powstawaniu napadów obrzęku. Berotralstat stanowi opcję leczenia dla pacjentów poszukujących wygodnej, codziennej profilaktyki napadów HAE.
Berotralstat jest inhibitorem kalikreiny osoczowej. Kalikreina to proteaza serynowa, która rozszczepia kininogen o wysokiej masie cząsteczkowej i uwalnia bradykininę – silny wazodylator zwiększający przepuszczalność naczyń krwionośnych.
U pacjentów z HAE, szczególnie przy niedoborze lub nieprawidłowym działaniu inhibitora C1 (C1-INH), dochodzi do upośledzenia naturalnej regulacji aktywności kalikreiny. Powoduje to niekontrolowany wzrost aktywności tego enzymu i nadmierne uwalnianie bradykininy, co prowadzi do napadów obrzęku. Berotralstat, hamując działanie kalikreiny, zapobiega temu procesowi i zmniejsza ryzyko wystąpienia napadów.
Berotralstat jest wskazany do stosowania w rutynowym zapobieganiu nawracającym napadom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u:
Ważne: Berotralstat nie jest przeznaczony do leczenia ostrych napadów HAE – w takich przypadkach należy stosować zatwierdzone leki doraźne.
Standardowa dawka to 150 mg berotralstatu (jedna kapsułka) raz na dobę, przyjmowana doustnie. Kapsułkę można przyjmować z jedzeniem o dowolnej porze dnia, co zwiększa wygodę stosowania.
W razie pominięcia dawki, należy przyjąć ją jak najszybciej, ale nie należy przyjmować więcej niż jednej dawki w ciągu doby.
W badaniach klinicznych berotralstat wykazał znaczącą skuteczność w zmniejszaniu częstości napadów HAE w porównaniu z placebo:
Co istotne, efekt terapeutyczny utrzymywał się przez cały 24-tygodniowy okres badania, co potwierdza długotrwałą skuteczność leku.
Berotralstat znacząco poprawia jakość życia pacjentów z HAE, co wykazano za pomocą specjalistycznego kwestionariusza AE-QoL. Największą poprawę obserwowano w obszarze codziennego funkcjonowania pacjentów, co wskazuje na istotny, pozytywny wpływ leku na ich życie codzienne.
Najczęstsze działania niepożądane berotralstatu to:
Dolegliwości żołądkowo-jelitowe występują najczęściej w pierwszych 1-3 miesiącach leczenia i zwykle ustępują samoistnie, bez konieczności przerywania terapii. Większość objawów ma charakter łagodny do umiarkowanego i trwa średnio 3-4 dni.
Berotralstat wchodzi w istotne interakcje z wieloma lekami, ponieważ:
Jedynym bezwzględnym przeciwwskazaniem do stosowania berotralstatu jest nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą leku.
Berotralstat może powodować wydłużenie odstępu QT w zapisie EKG, szczególnie przy wyższych stężeniach we krwi. Ryzyko jest zwiększone u pacjentów z:
Berotralstat stanowi istotny postęp w profilaktycznym leczeniu wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Jako doustny lek przyjmowany raz dziennie, oferuje wygodną alternatywę dla dotychczasowych metod zapobiegania napadom.
Jego główne zalety to:
Należy jednak pamiętać o możliwych działaniach niepożądanych, głównie ze strony przewodu pokarmowego, oraz o potencjalnych interakcjach z innymi lekami. W przypadku wystąpienia ostrego napadu HAE konieczne jest zastosowanie odpowiedniego leku doraźnego, ponieważ berotralstat służy wyłącznie do profilaktyki.
Orladeyo to lek zawierający berotralstat, stosowany w zapobieganiu napadom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego u osób od 12 roku życia. Berotralstat blokuje aktywność kalikreiny osoczowej, co zmniejsza stężenie bradykininy, zapobiegając obrzękowi i bólowi w różnych częściach ciała. Lek pomaga kontrolować objawy i poprawia codzienne funkcjonowanie pacjentów.
