Agalzydaza alfa to ludzkie białko α-galaktozydazy A, które jest wytwarzane za pomocą techniki inżynierii genetycznej. Jest to substancja czynna stosowana w leczeniu choroby Fabry’ego, która jest spowodowana niedoborem α-galaktozydazy – enzymu naturalnie występującego w organizmie i rozkładającego glikosfingolipidy powstające w różnych komórkach ciała.
Agalzydaza alfa jest podawana w postaci infuzji dożylnej trwającej około 40 minut. Zalecana dawka, podawana co dwa tygodnie, wynosi 0,2 mg substancji czynnej na kg masy ciała pacjenta.
Ważne jest, aby pamiętać, że leczenie agalzydazą alfa powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry’ego lub innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi.
Replagal to lek stosowany w terapii zastępczej w leczeniu choroby Fabry’ego u dorosłych, dzieci i młodzieży. Choroba Fabry’ego to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba, która prowadzi do braku pewnego enzymu w organizmie. Replagal dostarcza tego enzymu, pomagając kontrolować objawy choroby. Lek jest dostępny na receptę.
