Libmeldy

Libmeldy (atidarsagen autotemcel) to lek należący do grupy terapii genowej, wytwarzany indywidualnie dla każdego pacjenta z jego własnych komórek macierzystych. Jest stosowany w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) u dzieci z późną postacią niemowlęcą lub wczesną postacią młodzieńczą choroby, u których nie wystąpiły jeszcze objawy, oraz u dzieci z wczesną postacią młodzieńczą, u których objawy dopiero zaczęły się pojawiać. Lek działa poprzez modyfikację komórek macierzystych pacjenta w laboratorium, wprowadzając do nich prawidłową kopię genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu arylosulfatazy A (ARSA). Po podaniu zmodyfikowanych komórek do organizmu pacjenta, zaczynają one wytwarzać enzym ARSA, który rozkłada substancje nazywane sulfatydami w komórkach nerwowych i innych komórkach organizmu. Terapia ma na celu spowolnienie postępu choroby.

Jaki jest skład Libmeldy, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku są własne komórki macierzyste pacjenta, zawierające prawidłowe kopie genu ARSA. Każdy worek infuzyjny zawiera 2-10 × 10^6 komórek w jednym mililitrze dyspersji do infuzji. Pozostałe składniki to:

• roztwór służący do ochrony zamrożonych komórek
• chlorek sodu
• sulfotlenek dimetylu (DMSO) – substancja konserwująca

Dawkowanie preparatu Libmeldy – jak stosować ten lek?

Libmeldy jest podawany w formie jednorazowego wlewu dożylnego w wyspecjalizowanym ośrodku medycznym. Proces leczenia składa się z kilku etapów:

• Około 2 miesiące przed właściwym podaniem leku pacjent otrzymuje lek mobilizujący, który powoduje przemieszczenie komórek macierzystych ze szpiku kostnego do krwiobiegu
• Następnie pobierana jest krew pacjenta w celu pozyskania komórek macierzystych
• 5 dni przed podaniem Libmeldy pacjent otrzymuje lek kondycjonujący przez 3-4 dni w celu przygotowania szpiku kostnego
• 15-30 minut przed wlewem może zostać podany lek przeciwhistaminowy
• Właściwy wlew leku Libmeldy trwa około 30 minut na każdy worek infuzyjny

Po podaniu leku pacjent pozostaje w szpitalu przez około 4-12 tygodni w celu monitorowania stanu zdrowia i odpowiedzi na leczenie.

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Libmeldy jest podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych, zgodnie z indywidualnie ustaloną dawką. Ze względu na sposób podawania leku i ścisłą kontrolę medyczną podczas procesu leczenia, ryzyko przedawkowania jest minimalne.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Libmeldy – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku Libmeldy. Jednak ze względu na złożony proces leczenia i okres rekonwalescencji, pacjent powinien przestrzegać zaleceń dietetycznych przekazanych przez zespół medyczny, szczególnie w okresie hospitalizacji i wczesnej rekonwalescencji.

Czy można stosować Libmeldy w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ze względu na to, że lek jest przeznaczony do stosowania u dzieci z leukodystrofią metachromatyczną, nie przeprowadzono badań dotyczących stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią.

Skutki uboczne Libmeldy, jakie są działania niepożądane?

Działania niepożądane można podzielić na te związane z lekiem kondycjonującym oraz te bezpośrednio związane z lekiem Libmeldy:

Działania niepożądane związane z lekiem Libmeldy:

• Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów): występowanie przeciwciał przeciwko ARSA (naturalny mechanizm obronny organizmu)

Działania niepożądane związane z lekiem kondycjonującym (bardzo często występujące):

• Zmniejszona liczba białych krwinek (z gorączką lub bez)
• Kwasica metaboliczna (zwiększone stężenie kwasu we krwi)
• Zapalenie i owrzodzenie jamy ustnej i warg
• Wymioty
• Powiększenie wątroby
• Możliwe powikłania wątrobowe
• Zaburzenia czynności jajników

Interakcje leku Libmeldy z innymi lekami

Podczas leczenia lekiem Libmeldy należy zwrócić szczególną uwagę na następujące interakcje:

• Pacjent nie powinien przyjmować leków na zakażenie wirusem HIV w okresie od co najmniej miesiąca przed podaniem leków mobilizujących do upływu co najmniej 7 dni od podania wlewu Libmeldy
• Nie można przyjmować szczepień żywymi szczepionkami przez 6 tygodni przed podaniem leków kondycjonujących oraz w okresie po leczeniu, do czasu przywrócenia prawidłowej funkcji układu odpornościowego

Ulotka Libmeldy – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów