Danikopan

Danikopan to substancja stosowana w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH). PNH to rzadkie, ale poważne schorzenie krwi, w którym dochodzi do nadmiernego rozpadu czerwonych krwinek, co prowadzi do niedokrwistości, zakrzepicy i innych powikłań. Danikopan jest stosowany jako lek dodatkowy w połączeniu z rawulizumabem lub ekulizumabem, aby poprawić wyniki leczenia u pacjentów z PNH.

Mechanizm działania

Danikopan działa poprzez selektywne blokowanie aktywacji alternatywnego szlaku dopełniacza, co jest kluczowym elementem układu odpornościowego. Układ dopełniacza jest zespołem białek, które pomagają w eliminacji patogenów i uszkodzonych komórek. U pacjentów z PNH, układ dopełniacza jest nadmiernie aktywny, co prowadzi do niszczenia własnych krwinek czerwonych. Blokuje białko układu dopełniacza zwane czynnikiem D, co zapobiega uszkadzaniu komórek przez układ dopełniacza i pomaga łagodzić objawy choroby.

Wskazania do stosowania

Danikopan jest wskazany jako lek dodatkowy do stosowania z rawulizumabem lub ekulizumabem w leczeniu dorosłych pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH), u których występuje resztkowa niedokrwistość hemolityczna. Lek ten jest szczególnie przydatny dla pacjentów, u których inne terapie przeciwnowotworowe okazały się nieskuteczne lub nie były odpowiednie.

Dawkowanie i sposób podawania

Danikopan jest dostępny w postaci tabletek powlekanych. Zalecana dawka początkowa to 150 mg trzy razy na dobę, podawane doustnie w odstępie około 8 godzin. Dawkę można zwiększyć do 200 mg trzy razy na dobę po co najmniej 4 tygodniach leczenia, w zależności od odpowiedzi klinicznej. W przypadku pominięcia dawki, pacjenci powinni przyjąć ją jak najszybciej, chyba że zbliża się pora przyjęcia kolejnej dawki. W takim przypadku pacjenci nie powinni przyjmować pominiętej dawki i przyjąć lek o następnej planowej porze.

Skuteczność i badania kliniczne

Skuteczność danikopanu została oceniona w badaniach klinicznych z udziałem pacjentów z PNH leczonych rawulizumabem lub ekulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy, u których występowała niedokrwistość. W badaniu głównym z udziałem 86 pacjentów wykazano, że poziom hemoglobiny u pacjentów przyjmujących danikopan wzrósł średnio o 2,81 g/dl, w porównaniu ze wzrostem średnio o 0,41 g/dl u pacjentów otrzymujących placebo.

Działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane związane z danikopanem to zmęczenie, biegunka, wysypka, nudności, świąd, bóle stawów oraz reakcje w miejscu infuzji. Substancja może również powodować poważne działania niepożądane związane z układem odpornościowym, takie jak zapalenie płuc, zapalenie wątroby, zapalenie jelit, zapalenie tarczycy oraz zapalenie nerek. Pacjenci powinni być monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych podczas leczenia tym lekiem.