Brineura to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu typu 2 choroby Batten, rzadkiego, dziedzicznego zaburzenia układu nerwowego. Lek ten jest podawany bezpośrednio do mózgu za pomocą cewnika wprowadzonego przez otwór w czaszce. Brineura działa poprzez zastąpienie brakującego lub niewłaściwie działającego enzymu, co pomaga spowolnić postęp choroby. Wskazaniem do stosowania jest typ 2 choroby Batten (neuronalna ceroidolipofuscynoza typu 2, CLN2).
Preparat zawiera substancję: Cerliponaza alfa
Wskazania / działanie
Brineura zawiera substancję czynną cerliponaza alfa, która należy do grupy leków znanych jako enzymatyczne terapie zastępcze. Brineura jest wskazana do leczenia pacjentów z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2), choroba znaną również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1).
Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu TPP1 lub mają go zbyt mało, co powoduje nagromadzenie się, tzw. spichrzanie różnych substancji w lizosomach. U osób z chorobą CLN2, substancje te gromadzą się w niektórych częściach ciała, głównie w mózgu.
Jak działa lek Brineura
Lek ten zastępuje brakujący enzym TPP1, co minimalizuje gromadzenie się substancji w lizosomach. Lek ten powoduje spowolnienie postępu choroby.
Skład
Substancja czynna to cerliponaza alfa. Każda fiolka leku Brineura zawiera 150 mg cerliponazy alfa w 5 roztworu. Każdy ml roztworu do infuzji zawiera 30 mg cerliponazy alfa.
Inne składniki leku Brineura i roztworu przepłukującego to: disodu fosforan siedmiowodny, sodu diwodorofosforan jednowodny, sodu chlorek, potasu chlorek, magnezu chlorek sześciowodny, wapnia chlorek dwuwodny oraz woda do wstrzykiwań (patrz punkt 2 „Brineura zawiera sód”).
Dawkowanie
Pacjent musi przejść operację wszczepienia urządzenia do podawania leku Brineura. Urządzenie dostarcza lek do określonej części mózgu.
Lek Brineura nie był podawany pacjentom w wieku poniżej 2 lat ani powyżej 8 lat (w chwili rozpoczęcia badania klinicznego). Istnieją ograniczone dane na temat kilku pacjentów w wieku 2 lat.
Zalecana dawka leku Brineura zależy od wieku pacjenta. Dawka jest podawana przez lekarza raz na dwa tygodnie jak następuje:
– w wieku od urodzenia do poniżej 6 miesięcy: 100 mg
– w wieku od 6 miesięcy do poniżej 1 roku: 150 mg
– w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat: 200 mg (4 pierwsze dawki), 300 mg (pozostałe dawki)
– w wieku od 2 lat: 300 mg
Lekarz może zmienić dawkę leku podawanego dziecku albo czas podawania, jeżeli infuzja nie jest tolerowana, jeżeli wystąpi reakcja alergiczna lub możliwe zwiększenie ciśnienia w mózgu.
Lek jest powoli pompowany przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku następuje krótsza infuzja roztworu wypłukującego lek Brineura z zestawu infuzyjnego, aby podać całą dawkę do mózgu. Lek i roztwór podaje się w ciągu 2 do 4 godzin i 30 minut, w zależności od dawki. Lekarz może zmniejszyć dawkę lub szybkość infuzji ,zależnie od reakcji pacjenta podczas infuzji.
Lekarz może podać pacjentowi leki, na przykład przeciwgorączkowe aby obniżyć gorączkę lub przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych przed każdym podaniem leku Brineura. Ma to na celu redukcję działań niepożądanych, które mogą wystąpić w trakcie infuzji lub wkrótce po jej zakończeniu.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza.
Przedawkowanie
Lek Brineura jest podawany w szpitalu lub przychodni przez lekarza znającego techniki podawania leków do komory mózgowej (infuzja do płynu mózgowo rdzeniowego).
Jedzenie i picie (alkohol)
Nie dotyczy.
Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje zajść w ciążę, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.
Nie należy stosować leku Brineura podczas ciąży, chyba że jest to całkowicie niezbędne. Nie wiadomo, czy produkt leczniczy Brineura przenika do mleka matki. Podczas leczenia lekiem Brineura należy przerwać karmienie piersią. Nie jest znany wpływ leku Brineura na płodność u ludzi.
Ulotka Brineura
Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)