Cerliponaza alfa

BRINEURA

WSKAZANIA DO STOSOWANIA Brineura zawiera substancję czynną cerliponaza alfa, która należy do grupy leków znanych jako enzymatyczne terapie zastępcze. Brineura jest wskazana do leczenia pacjentów z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2), choroba znaną również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1). Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu TPP1 lub mają go zbyt mało, co powoduje nagromadzenie się, tzw. spichrzanie różnych substancji w lizosomach. U osób z chorobą CLN2, substancje te gromadzą...