Kanuma to lek na receptę, który jest stosowany do leczenia pacjentów z lizosomalną kwasową lipazą (LAL). Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach ciała, co prowadzi do poważnych problemów zdrowotnych. Lek Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa, która zastępuje brakujący enzym LAL, pomagając organizmowi prawidłowo metabolizować tłuszcze.
Preparat zawiera substancję: Sebelipaza alfa
Wskazania / działanie
Lek KANUMA zawiera substancję czynną o nazwie sebelipaza alfa. Sebelipaza alfa jest podobna do naturalnie występującego enzymu, lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL), który organizm wykorzystuje do rozkładania tłuszczów. Lek ten stosowany jest w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
Niedobór LAL jest chorobą genetyczną, która prowadzi do uszkodzenia wątroby, dużego stężenia cholesterolu i innych powikłań spowodowanych przez nagromadzenie w organizmie pewnych typów tłuszczów (estrów cholesterolu i triglicerydów).
Jak działa lek KANUMA
Lek ten stanowi enzymatyczną terapię zastępczą. Oznacza to, że zastępuje enzym LAL, który u pacjentów z niedoborem LAL nie występuje lub ma za małą aktywność. Działanie tego leku polega na zmniejszaniu ilości nagromadzonych tłuszczów powodujących powikłania medyczne, w tym spowolnienie wzrostu, uszkodzenie wątroby i powikłania ze strony serca. Poprawia się także profil tłuszczów we krwi, w tym zwiększone stężenie cholesterolu LDL („złego” cholesterolu) i triglicerydów.
Skład
– Substancją czynną leku jest sebelipaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg sebelipazy alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu (2 mg/ml).
– Pozostałe składniki to: sodu cytrynian dwuwodny, kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej i woda do wstrzykiwań.
Dawkowanie
Dawka leku podana pacjentowi zależy od masy ciała pacjenta. Zalecana dawka to 1 mg na kg masy ciała raz na dwa tygodnie w postaci infuzji dożylnej. W przypadku pacjentów, u których objawy choroby wystąpiły w niemowlęctwie, zalecana dawka początkowa to 1 mg/kg masy ciała raz na tydzień. Każda infuzja będzie trwać około 1 do 2 godzin. Pacjent może być obserwowany przez lekarza lub pielęgniarkę przez dodatkową godzinę po zakończeniu infuzji. W zależności od reakcji pacjenta na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku. Leczenie lekiem KANUMA należy rozpocząć w jak najmłodszym wieku; lek ten przewidziany jest do długotrwałego stosowania.
Lekarz lub pielęgniarka będzie podawać pacjentowi lek KANUMA w postaci infuzji (kroplówki) do żyły. Przed podaniem pacjentowi lek ten zostanie rozcieńczony.
Przedawkowanie
W badaniach klinicznych oceniano stosowanie dawek sebelipazy alfa do 5 mg/kg mc. raz na tydzień i nie stwierdzono swoistych objawów przedmiotowych ani podmiotowych występujących po podaniu większych dawek.
Jedzenie i picie (alkohol)
Brak danych.
Ciąża i karmienie piersią
Nie należy podawać leku KANUMA kobiecie w ciąży, jeśli nie jest to wyraźnie konieczne. Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa przenika do mleka matki, w związku z czym zaleca się przerwanie karmienia piersią lub przerwanie stosowania leku KANUMA w okresie karmienia piersią.
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.
Ulotka Kanuma
Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)