Glybera

Lek Glybera zawiera alipogenu typarwowek, produkt do terapii genowej, którego działanie polega na dostarczaniu organizmowi genu, w celu skorygowania niedoboru genetycznego. Należy on do grupy leków, zwanych lekami modyfikującymi stężenie lipidów.

Lek jest stosowany w leczeniu specyficznej dziedzicznej choroby, nazywanej „niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang. Lipoprotein lipase deficiency, LPLD)”.

Lipaza lipoproteinowa (LPL) jest normalnie występującą w organizmie substancją (enzymem), kontrolującą stężenie niektórych tłuszczów we krwi. W niedoborze lipazy lipoproteinowej, brakuje tego enzymu z powodu defektu genetycznego. U pacjentów z tą chorobą dochodzi do bardzo dużego stężenia tłuszczy we krwi (hiperchylomikronemia).

Lek jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z rozpoznaniem rodzinnego niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPLD), cierpiących z powodu ciężkich lub licznych napadów zapalenia trzustki, pomimo stosowania diety z ograniczeniem tłuszczy. Rozpoznanie LPLD musi być potwierdzone przez test genetyczny. Lek zostanie podany wyłącznie pacjentom z wykrywalnym stężeniem białka LPL we krwi.

Jaki jest skład Glybera, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest alipogenu typarwowek.
Każda fiolka zawiera 1 ml roztworu alipogenu typarwowku, zawierającego 3 x 1012 kopii genomu (k.g.).
Każde opakowanie przeznaczone dla konkretnego pacjenta zawiera wystarczającą liczbę fiolek, aby zapewnić każdemu pacjentowi dawkę 1 x 1012 k.g./kg masy ciała.

Pozostałe składniki to: disodu fosforan, potasu chlorek, potasu diwodorofosforan, sodu chlorek, sacharoza i woda do wstrzykiwań.

Dawkowanie preparatu Glybera – jak stosować ten lek?

Leczenie lekiem Glybera nadzoruje lekarz specjalizujący się w leczeniu pacjentów z tą chorobą, a sam lek będzie podawany przez odpowiednio wykwalifikowanego i przeszkolonego lekarza lub pielęgniarkę.

Lek będzie podawany w jednorazowej sesji w szpitalu. W tym czasie pacjent otrzyma serię wstrzyknięć (od 27 do 60 wstrzyknięć) do mięśni ud i podudzi obu nóg. Konieczna dawka zostanie wyliczona przez lekarza na podstawie masy ciała pacjenta.

Z uwagi na dużą liczbę pojedynczych wstrzyknięć, jakie pacjent otrzyma podczas sesji podawania leku Glybera, przed podaniem leku Glybera pacjent otrzyma znieczulenie regionalne w kręgosłup (które spowoduje tylko zdrętwienie nóg) lub bardziej ograniczone znieczulenie. Lekarz prowadzący badanie omówi z pacjentem rodzaj i metodę podania znieczulenia.

Po podaniu leku Glybera pacjent może dostrzec, że nogi mają żółty kolor; może to nastąpić w przypadku użycia jodyny do oczyszczenia (dezynfekcji) nóg przed podaniem leku. Zabarwienie to zniknie w krótkim czasie. Pacjent będzie musiał pozostać w szpitalu przez kilka godzin lub przez noc, aby upewnić się, że nie występują u niego żadne działania niepożądane zastosowanego leku czy środka znieczulającego.

Lek Glybera należy podawać tylko w czasie jednej sesji terapeutycznej. Nie zaleca się ponownego podawania leku po zakończeniu tej pierwszej sesji terapeutycznej. Ważne jest, aby przy pierwszym podaniu leku nie doszło do uaktywnienia układu odpornościowego (obronnego) pacjenta. Aby tego uniknąć, lekarz prowadzący zaordynuje pacjentowi leczenie hamujące układ odpornościowy (tzw. leki immunosupresyjne) na okres od 3 dni przed podaniem leku Glybera do 12 tygodni po podaniu. Przykładem takich leków immunosupresyjnych jest cyklosporyna, mofetylu mykofenolan. Ponadto, pół godziny przed
podaniem leku może być podany metyloprednizolon. Ważne jest, aby przyjmować te leki dokładnie według zaleceń. Nie należy przerywać stosowania tych leków bez porozmawiania o tym z lekarzem prowadzącym.

Pacjent powinien zwrócić się do lekarza prowadzącego, w celu uzyskania dalszych informacji o tym, jaki konkretnie lek immunosupresyjny będzie otrzymywać.

Przedawkowanie – zastosowanie zbyt dużej dawki

Ponieważ lek ten jest podawany przez lekarza, dlatego jest mało prawdopodobne, aby pacjent otrzymał zbyt dużą dawkę leku. W razie omyłkowego wstrzyknięcia dwóch dawek w to samo miejsce, może wystąpić bardziej nasilona reakcja miejscowa, taka jak zasiniaczenie lub nadwrażliwość. W takim przypadku lekarz zastosuje odpowiednie leczenie.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Glybera – czy mogę spożywać alkohol?

Zaleca się, aby pacjenci z rozpoznanym niedoborem lipazy lipoproteinowej dbali o właściwą dietę zarówno przed leczeniem, jak i po leczeniu lekiem Glybera; nie należy spożywać alkoholu.

Czy można stosować Glybera w okresie ciąży i karmienia piersią?

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem jakiegokolwiek leku.

Lek Glybera zwykle nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży. Informacje na temat bezpieczeństwa stosowania leku u kobiet w ciąży są bardzo ograniczone.
– Ważne jest, aby pacjentka poinformowała lekarza, jeżeli jest w ciąży, uważa, że może być w ciąży lub planuje zajście w ciążę. Lekarz rozważy korzyści z podania leku w odniesieniu do zagrożenia, jakie lek ten może stanowić dla dziecka.
– Należy stosować odpowiednie mechaniczne środki antykoncepcyjne, np. prezerwatywy, aby uniknąć zajścia w ciążę podczas leczenia i co najmniej przez 12 miesięcy od jego zakończenia. Nie należy przyjmować doustnych środków antykoncepcyjnych, ponieważ mogą zaostrzyć występującą chorobę; Należy stosować prezerwatywy, aby jak najmniej leku uległo przeniesieniu z osoby przyjmującej lek na partnera i (lub) partnerkę.
– Jeżeli pacjentka zajdzie w ciążę podczas leczenia lekiem Glybera, należy poinformować o tym lekarza prowadzącego.

Nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki. Nie zaleca się karmienia piersią podczas leczenia lekiem Glybera.

Ulotka Glybera – do pobrania pełna wersja ulotki dla pacjenta

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) – dokumentacja dla lekarzy i farmaceutów