Miglustat

Opracowanie: Aleksandra Rutkowska – technik farmaceutyczny – nr dyplomu T/50033363/10

Miglustat – lek stosowany w chorobach układu pokarmowego. Mechanizm działania miglustatu polega na hamowaniu syntezy glukozyloceramidu, którego niemożność rozkładu powoduje jego odkładanie się w lizosomach i wielonarządowe zmiany chorobowe.

Wskazaniem do stosowania leku jest leczenie łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza. Miglustat wykorzystuje się również w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C. 

Miglustat dostępny jest w postaci kapsułek twardych. Dawkowanie leku ustala się indywidualnie w zależności od nasilenia choroby i ogólnego stanu pacjenta.

Możliwe działania niepożądane: zmniejszenie apetytu, zmniejszenie masy ciała, małopłytkowość, depresja, bezsenność, osłabienie libido, drżenie, neuropatia obwodowa, ataksja, niepamięć, ból głowy, zawroty głowy, ból brzucha, biegunka, wzdęcia, nudności, wymioty, zaparcia, niestrawność, skurcze mięśni, osłabienie mięśni, zmęczenie, dreszcze, złe samopoczucie, nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego.