Treosulfan

Treosulfan to substancja czynna, która należy do grupy leków nazywanych alkilującymi. W organizmie treosulfan jest przekształcany w inne związki zwane epoksydami, które niszczą komórki, zwłaszcza komórki rozwijające się szybko, takie jak komórki szpiku kostnego. Epoksydy działają poprzez przyłączanie się do DNA komórek podczas ich podziału. Dzięki temu treosulfan może zabić komórki w szpiku kostnym pacjenta i zrobić miejsce dla nowych komórek od dawcy.

Treosulfan jest stosowany jako część tzw. ‘leczenia kondycjonującego’ przed przeszczepieniem szpiku kostnego od dawcy, znanym jako ‘allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych’. Jest to procedura mająca na celu usunięcie komórek szpiku kostnego pacjenta i zrobienie miejsca dla przeszczepionych komórek szpiku kostnego, które mogą następnie produkować zdrowe komórki krwi.

Najczęstszymi skutkami ubocznymi u dorosłych i dzieci są infekcje, nudności, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, wymioty, biegunka i ból brzucha. U dorosłych obserwuje się również zmęczenie, gorączkę neutropeniczną (niski poziom białych krwinek z gorączką) i wysoki poziom bilirubiny we krwi (produkt rozpadu czerwonych krwinek). U dzieci obserwuje się również wysypkę.

Treosulfan jest zwykle stosowany razem z innym lekiem o nazwie fludarabina u dorosłych i dzieci od miesiąca życia z chorobami krwi, a także u dorosłych z innymi ciężkimi schorzeniami wymagającymi przeszczepienia szpiku kostnego.

Ważne jest, aby pamiętać, że treosulfan jest lekiem na receptę i jego stosowanie musi być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu kondycjonującym przed allogenicznym przeszczepieniem komórek macierzystych.