Tofersen

Tofersen to oligonukleotyd antysensowny (ASO) zaprojektowany do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) u pacjentów z mutacją w genie SOD1. Jest to innowacyjna terapia celowana molekularnie, która działa poprzez wiązanie się z informacyjnym RNA (mRNA) kodującym białko SOD1.

Mechanizm działania:
Substancja działa poprzez selektywne wiązanie się z mRNA genu SOD1, co prowadzi do jego degradacji. W rezultacie zmniejsza się produkcja wadliwego białka SOD1, które w zmutowanej formie wykazuje toksyczne działanie na neurony ruchowe. Redukcja poziomu zmutowanego białka SOD1 może spowolnić postęp choroby.

Wskazania terapeutyczne:
– Leczenie dorosłych pacjentów z ALS z potwierdzoną mutacją w genie SOD1
– Terapia jest szczególnie ukierunkowana na około 2% przypadków ALS, które są związane z mutacjami SOD1

Sposób podawania:
Tofersen podawany jest dokanałowo (poprzez nakłucie lędźwiowe), co zapewnia bezpośrednie dotarcie leku do płynu mózgowo-rdzeniowego i tkanek układu nerwowego.

Znaczenie terapeutyczne:
Jest to jedna z pierwszych terapii celowanych molekularnie w ALS, która adresuje konkretny mechanizm molekularny choroby. Wprowadzenie tego leku stanowi istotny postęp w leczeniu tej dotychczas nieuleczalnej choroby neurodegeneracyjnej, szczególnie dla pacjentów z mutacją SOD1.

Monitoring terapii:
Podczas leczenia konieczne jest regularne monitorowanie:
– Poziomu białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym
– Parametrów neurologicznych i funkcjonalnych pacjenta
– Potencjalnych działań niepożądanych związanych z podawaniem dokanałowym

Spis leków zawierających substancję Tofersen:

Qalsody 100 mg roztwór do wstrzykiwań

Lek Qalsody, zawierający tofersen, należy do grupy oligonukleotydów antysensownych i jest stosowany u dorosłych w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) spowodowanego mutacjami w genie SOD1. ALS to rzadki typ choroby neuronu ruchowego, prowadzący do nagromadzenia toksycznego białka SOD1, które niszczy neurony ruchowe i powoduje osłabienie oraz zanik mięśni. Qalsody zmniejsza gromadzenie się białka SOD1, zapobiegając zniszczeniu neuronów i spowalniając utratę siły mięśni.

Baza Leków » Tofersen

Najnowsze opinie o lekach

Autor: | Data: 22-01-2025 | Opinia o leku: Cabometyx

Komentarz: Przyjmuję lek Cabometyx od kilku miesięcy. Chciałbym dowiedzieć się od innych pacjentów, jak długo stosują ten lek oraz jakie są ich doświadczenia związane ze skutecznością terapii? Szczególnie cenna będzie dla mnie informacja o efektach leczenia i czasie trwania terapii. Będę bardzo wdzięczny za podzielenie się swoimi doświadczeniami.

Autor: In4 | Data: 21-01-2025 | Opinia o leku: Trisequens

Komentarz: Stosuję ten lek już od dłuższego czasu i jestem bardzo zadowolona z efektów terapii. Moje samopoczucie znacznie się poprawiło, a skutki uboczne są minimalne. Moim zdaniem producent powinien rozważyć wprowadzenie do sprzedaży mniejszych dawek leku, co umożliwiłoby lepsze dostosowanie terapii do indywidualnych potrzeb pacjentów. Obecne dawkowanie, choć skuteczne, mogłoby być bardziej elastyczne, szczególnie dla osób rozpoczynających kurację.

Autor: Krystyna | Data: 19-01-2025 | Opinia o leku: Actonel

Komentarz: Chciałabym podzielić się swoim doświadczeniem ze stosowaniem leku Actonel 35mg. Zgodnie z zaleceniami lekarza, przyjmowałam jedną saszetkę dziennie podczas posiłków lub na czczo. Niestety, już w początkowym okresie terapii zaczęłam odczuwać niepokojące objawy niepożądane. Początkowo były to zawroty głowy i mdłości, które później nasiliły się do uporczywych nudności. Dodatkowo pojawił się refluks żołądkowo-przełykowy, objawiający się nieprzyjemnym cofaniem treści żołądkowej. Mimo zgłaszania tych dolegliwości podczas kolejnych wizyt kontrolnych, nie otrzymałam propozycji zmiany leczenia. Kontynuowałam więc terapię do końca opakowania zawierającego 60 sztuk. Po rozpoczęciu nowego opakowania mój stan zdrowia znacząco się pogorszył. Na nogach pojawiły się nietypowe zmiany skórne, które początkowo zostały zdiagnozowane jako objaw żylaków. Następnie wystąpiła intensywna wysypka w okolicy ud, która w krótkim czasie rozprzestrzeniła się na twarz, szczególnie w okolicy czoła. Towarzyszył temu obrzęk tkanek miękkich, który stopniowo obejmował okolice oczu. Dodatkowo pojawiło się łzawienie oczu oraz wyciek z nosa przypominający katar. Sytuacja była na tyle poważna, że musiałam zastosować doraźnie preparaty wapnia oraz kremy łagodzące świąd. Choć objawy powoli ustępują, zdecydowałam się przerwać dalsze przyjmowanie leku ze względu na znaczące pogorszenie samopoczucia i nasilone działania niepożądane.

Autor: Tomasz K | Data: 16-01-2025 | Opinia o leku: Proursan

Komentarz: Przez ponad dwie dekady zmagam się z chorobą wątroby, mimo prowadzenia bardzo zdrowego trybu życia - nigdy nie spożywałem alkoholu ani nie paliłem papierosów. Przeszedłem szereg szczegółowych badań diagnostycznych, które wykluczyły wirusy hepatotropowe, choroby autoimmunologiczne, hemochromatozę, chorobę Wilsona oraz infekcje pasożytnicze. Od trzech lat stosuję Proursan, jednak pomimo regularnego przyjmowania leku, obserwuję postępujące stłuszczenie wątroby. Stan mojej wątroby pogorszył się z II do III stopnia stłuszczenia (według badań ze stycznia 2025). Ściśle przestrzegam zaleceń dietetycznych - stosuję dietę z ograniczeniem tłuszczów (maksymalnie 30 gramów dziennie) oraz węglowodanów (dzienna porcja to maksymalnie 1-2 kromki chleba, jeden owoc i do 100 gramów kaszy).

Autor: EJP | Data: 13-01-2025 | Opinia o leku: Propycil 50 mg

Komentarz: Po zastosowaniu leku Propycil (propyltiouracyl) u mojej mamy wystąpiło powikłanie w postaci zwłóknienia płuc - rzadkiego schorzenia o podłożu autoimmunologicznym. Jest to jedno z możliwych, choć bardzo rzadkich powikłań tego leku, dlatego uważam, że warto dzielić się takimi doświadczeniami z innymi pacjentami. Nasze doświadczenie pokazuje, jak ważne jest uważne monitorowanie wszelkich niepokojących objawów podczas terapii lekami przeciwtarczycowymi.