Zolgensma

Zolgensma to terapia genowa zawierająca onasemnogen abeparwowek, stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Choroba ta powoduje brak białka SMN, co prowadzi do obumierania neuronów ruchowych, osłabienia mięśni i utraty ruchów. Zolgensma dostarcza funkcjonującą kopię genu SMN, pomagając organizmowi w produkcji białka SMN i poprawiając stan pacjentów z SMA.