Moroktokog alfa

Moroktokog alfa, znany również jako BDDrFVIII (B domain deleted recombinant factor VIII), to lek oparty na rekombinowanej DNA o cechach funkcjonalnych porównywalnych do endogennego czynnika VIII, niezbędnego białka krzepnięcia krwi u ludzi, które jest uszkodzone w hemofilii A. Moroktokog alfa jest identyczny pod względem sekwencji z endogennie produkowanym czynnikiem VIII, ale nie zawiera domeny B, która nie ma znanej funkcji biologicznej.

Moroktokog alfa jest rekombinowanym czynnikiem przeciwhemofilowym genetycznie inżynierowanym z linii komórkowej jajnika chomika chińskiego (CHO). Chemicznie jest glikoproteiną. Jest stosowany do kontroli i zapobiegania krwotokom krwotocznym i profilaktyce związanym z operacją lub zmniejszeniem liczby spontanicznych epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A. Jest to częściowo rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII, ponieważ ma sekwencję aminokwasów, która porównuje się do formy 90 + 80 kDa czynnika VIII (BDDrFVIII). Ma również modyfikacje potranslacyjne, które są podobne do tych w cząsteczce pochodzącej z osocza. Nie może zapobiegać krwotokom krwotocznym związanych z chorobą von Willebranda, ponieważ nie jest czynnikiem von Willebranda.

Najczęstszymi skutkami ubocznymi są ból głowy, kaszel, ból stawów i gorączka. Ludzie mogą również rozwijać przeciwciała przeciwko lekom takim jak moroktokog alfa. Są one znane jako inhibitory, ponieważ mogą zapobiegać skutecznemu działaniu leku, co może skutkować utratą kontroli nad krwawieniem. Niezwykle, ludzie mogą również rozwijać reakcje alergiczne.

Ludzie z hemofilią A brakuje czynnika VIII, białka potrzebnego do normalnego krzepnięcia krwi, w wyniku czego krwawią łatwo i mogą mieć problemy, takie jak krwawienie do stawów, mięśni i narządów wewnętrznych. Moroktokog alfa działa w organizmie w ten sam sposób co ludzki czynnik VIII. Zastępuje brakujący czynnik VIII, pomagając tym samym krwi krzepnąć i dając tymczasową kontrolę nad krwawieniem. Ludzki czynnik krzepnięcia VIII w moroktokogu alfa nie jest ekstrahowany z ludzkiej krwi, ale jest produkowany metodą znaną jako “technologia rekombinowanej DNA”: jest wytwarzany przez komórkę, która otrzymała gen (DNA), który pozwala jej na produkcję ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII.

Moroktokog alfa jest wskazany do leczenia i profilaktyki krwawień u osób z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII). Jest odpowiedni do stosowania u dorosłych i dzieci we wszystkich grupach wiekowych, w tym u noworodków. Nie zawiera czynnika von Willebranda, dlatego nie jest wskazany w chorobie von Willebranda.