Hydroksykarbamid

Hydroksykarbamid, znany również jako hydroksymocznik, jest lekiem stosowanym w leczeniu anemii sierpowatej, istotnej trombocytemii, przewlekłej białaczki szpikowej, czerwienicy prawdziwej i raka szyjki macicy. W przypadku anemii sierpowatej zwiększa on produkcję hemoglobiny płodowej i zmniejsza liczbę ataków. Jest to lek doustny.

Hydroksykarbamid jest antymetabolitem, który hamuje syntezę DNA poprzez inhibicję rybonukleozydu difosforanu reduktazy, co prowadzi do śmierci komórek w fazie S i synchronizacji frakcji komórek, które przetrwają. Hydroksykarbamid jest przekształcany in vivo w wolny rodnik nitroksylowy (NO), który jest transportowany przez dyfuzję do komórek, gdzie gasi wolny rodnik tyrozylowy w miejscu aktywnym podjednostki białkowej M2 rybonukleozydu reduktazy, dezaktywując enzym.

Hydroksykarbamid jest wskazany do zmniejszenia częstości bolesnych kryzysów i zmniejszenia potrzeby przetoczeń krwi u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z anemią sierpowatą z nawracającymi umiarkowanymi do ciężkich bolesnymi kryzysami.

Powszechne skutki uboczne to supresja szpiku kostnego, gorączka, utrata apetytu, problemy psychiczne, duszność i bóle głowy. Istnieje również obawa, że zwiększa ryzyko późniejszych nowotworów. Stosowanie w czasie ciąży jest zwykle szkodliwe dla płodu.

Hydroksykarbamid jest substancją antyneoplastyczną. Uważa się, że działa poprzez blokowanie tworzenia DNA.