Cerdelga

Cerdelga jest lekiem stosowanym do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Choroba Gauchera typu 1 jest rzadkim, dziedzicznym schorzeniem, w którym substancja zwana glukozyloceramidem nie jest skutecznie rozkładana przez organizm. W rezultacie glukozyloceramid gromadzi się w śledzionie, wątrobie i kościach. Nagromadzone złogi uniemożliwiają prawidłowe funkcjonowanie tych narządów. Cerdelga zawiera jako substancję czynną eliglustat, który ogranicza produkcję glukozyloceramidu i w ten sposób zapobiega jego nagromadzeniu. To z kolei … Czytaj dalej