Ekulizumab
Ekulizumab to rekombinowane, humanizowane przeciwciało monoklonalne. Jest skierowane przeciw składowej C5 dopełniacza, co czyni go inhibitorem końcowego etapu aktywacji dopełniacza. Działa poprzez przeciwdziałanie lizie komórek wywoływanej przez dopełniacz.
Swoje lecznicze działanie wywiera poprzez łączenie się ze składową C5 dopełniacza, hamując w ten sposób jego rozkład na C5a i C5b i zapobiegając wytwarzaniu końcowego kompleksu C5b-9.
Ekulizumab jest skuteczny w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), ogólnego miastenii gravis oraz neuromielitis optica. W przypadku osób z PNH, poprawia jakość życia i zmniejsza potrzebę transfuzji krwi, ale nie wydaje się wpływać na ryzyko śmierci.
Ekulizumab może wiązać się z ryzykiem infekcji meningokokowych i jest przepisywany tylko osobom, które są zaszczepione i przestrzegają strategii oceny ryzyka i minimalizacji ryzyka.